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2025年5月7日，Nature Reviews Drug Discovery 報道了美國食品藥品監督管理局（FDA）批准強生公司（Johnson & Johnson）的FcRN抑制劑Nipocalimab（商品名Imaavy），用於治療12歲及以上成人和兒童的全身型重症肌無力（gMG）。這一批准標誌著重症肌無力治療領域的重要進展，為患者帶來了新的希望。
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研究背景
重症肌無力（gMG）是一種慢性自身免疫性疾病，全球約有70萬名患者。該病的主要症狀是肌肉無力，尤其是在眼部、口腔、頭部和頸部。超過90%的患者體記憶體在針對乙醯膽鹼受體（AChR）或肌肉特異性激酶（MuSK）的自身抗體。這些抗體攻擊神經肌肉接頭處的蛋白質，導致肌肉訊號傳導障礙。儘管已有多種治療方案，但gMG的治療仍面臨挑戰，尤其是在減少症狀和提高患者生活質量方面。
Nipocalimab的作用機制
Nipocalimab是一種靶向新生兒Fc受體（FcRN）的單克隆抗體。FcRN能夠保護抗體免受溶酶體降解，因此，靶向FcRN的抗體可以減少整體抗體供應。在重症肌無力中，這種機制有助於減少致病性自身抗體的水平，從而緩解症狀。
臨床試驗結果
Nipocalimab的批准基於兩項關鍵臨床試驗的成功結果：
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Vivacity-MG III期試驗：該試驗納入了196名成人gMG患者，主要終點是Nipocalimab與安慰劑在Myasthenia Gravis Activities of Daily Living（MG-ADL）量表上的差異。結果顯示，Nipocalimab組的MG-ADL評分從基線改善了4.70分，而安慰劑組改善了3.25分。此外，Nipocalimab在第24周時耗盡了69%的總IgG。
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Vibrance-MG II/III期開放標籤試驗：該試驗支援了12-17歲患者的FDA批准，納入了7名患者，進一步驗證了Nipocalimab在青少年患者中的安全性和有效性。
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安全性方面：治療組和安慰劑組的不良事件發生率相似，包括感染。最常見的副作用是呼吸道感染、外周水腫和肌肉痙攣。
市場前景
Nipocalimab的市場前景廣闊。強生公司預計該藥物在其他自身抗體驅動的疾病中也有應用潛力，如乾燥綜合徵、系統性紅斑狼瘡和類風溼關節炎。預計該藥物的年銷售額峰值可能超過50億美元。
Credit: bodym/iStock/Getty Images Plus
編者按：
臨床意義和科研啟發：
Nipocalimab的批准為重症肌無力患者提供了一種新的治療選擇，特別是在減少症狀和提高生活質量方面。該藥物透過靶向FcRN減少抗體供應的機制，為治療自身免疫性疾病提供了新的思路。未來的研究可以進一步探索其在不同疾病中的療效和安全性，以及與其他治療方法的聯合應用潛力。
期待更多類似高質量研究，給患者帶來更優的臨床診療策略。