再談重症肌無力的治療達標:2025年觀點(李海峰教授,宣武醫院)

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關鍵詞:重症肌無力;診療進展;李海峰教授
治療達標的概念最早來自心腦血管病和代謝綜合徵,2010年後風溼病中明確提出自身免疫疾病的treat-to-target(T2T)框架。
2019年,李海峰教授首次在國內發表文章介紹重症肌無力治療達標的概念[1]。截至今日,國際上仍然未提出象風溼病T2T那樣的重症肌無力T2T概念,而“治療達標”和“雙達標”等概念在中國開始被接受。但是,不同專家所述的“治療達標”和“雙達標”內涵不盡相同。
尤其是在靶向抗體和補體的快速起效藥物進入市場後,這些概念發生了“嬗變”,凸顯出幾個問題:1. 快速改善症狀;2. 短期治療不良反應少;3. 療效能否持續。
針對以上問題,李海峰教授於2024年春季推出《再談重症肌無力的治療達標》,闡述了對重症肌無力治療達標體系的整體理解。
最近李海峰教授根據最近一年的工作經驗、研究成果和思考,更新推出了《再談重症肌無力的治療達標:2025年觀點》,在此給同道和患者分享。
編者按:
感謝李海峰教授的分享,更新的觀點在治療目標中加入了神經肌肉接頭保護,深入探討了治療目標的內涵及其定量評估,進一步探討治療達標兩個主要成分–有效改善和減少不良反應之間隨時間的博弈關係。
值得注意的是,李海峰教授是國際上為數不多的定量研究治療達標動態改變方法學的專家,他課題組的真實世界研究成果在國際上首次報道有效改善和藥物治療強度(決定不良反應)間的博弈關係,為理解治療達標的內涵奠定了重要基礎。
更加重要的是,持續維持改善達標以及減少抗體生成的關係,以及向免疫穩態邁進,一直是李海峰教授所述治療達標的要點。李海峰教授專門指出不要因快速改善和短期較少不良反應被誇大為 “雙達標”,雙達標這個概念容易因解讀者的角度不同(不同“醫生和患者對不良反應的理解和容忍度不同”)而被誤用,缺乏時間見證的偽雙標不是真正的治療達標。
重症肌無力患者異質性很大,不同患者的免疫狀態(甚至一個階段的)不同,因此不同患者可以採取不同的方案。重症肌無力的免疫狀態與臨床狀態具有較好的相關性,可以透過臨床評估來推斷免疫狀態。在整體框架下根據患者的臨床評估制定個體化治療方案[2],並在治療後重新評估基礎上及時調整治療方案,可以取得更好的長期療效,也儘可能減少治療相關的不良反應,達到真正的治療達標。
這些關鍵問題需要正本清源,李海峰教授的2025年觀點正是我們期待的解惑之作。
參考文獻:
1. 李海峰, 嶽耀先, 陳向軍. 以最小臨床表現為重症肌無力的治療目標: 意義和實踐. 中國神經精神疾病雜誌, 2019; 45(11): 677-681.
2. 李海峰. 重症肌無力治療策略的演變及個體化治療路徑. 中華醫學雜誌, 2021; 101(31): 2492-2496.

本期編輯:謝琰臣;
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