今天FDA負責人Marty Makary宣佈UCSF腫瘤醫生Vinay Prasad醫生將掌管監管疫苗、血液製品、細胞和基因療法的CBER，因為此人一貫抱怨FDA不作為、什麼產品都批，也經常指責製藥工業做一些不合理臨床試驗擴大市場，所以投資人普遍認為他負責CBER對廠家不是什麼好事。上午XBI綜合指數還在悠哉遊哉過著太平日子，下午這個訊息出來後立即跳水、以下滑6.7%收盤，基因、細胞療法公司更是普遍兩位數跳水。CBER只監管疫苗和細胞基因療法，若是此公掌管監管藥品的CDER震感還會更明顯。
Prasad是個活躍在網際網路的網紅醫生，也經常做一些影片。他可以算一個循證醫學的原教主義者，頻繁發表綜述文章給製藥業挑毛病。據我不完整回憶他對腫瘤藥物的主要觀點包括：1）新藥或者讓患者活的更長、或者活的更好，改善影像學指標對患者無意義；2）反對以單臂試驗代替終點作為上市標準，雙盲對照試驗已經是真實世界的代替終點。細胞療法將由此公監管，他多次指出單臂CAR-T臨床高應答率是因為預後不好的患者或者等不到CAR-T製備、或者T細胞不合格從分母中去掉了，如果將這些患者包括在RCT中則CAR-T優勢不會有單臂試驗那樣明顯；3）可以次序用藥不要聯合用藥，多種療法組合放在一線延長PFS是意料之中的結果、不能作為上市根據；4）不合理的臨床設計，如對照組不是最佳療法、或者進展後沒有使用最佳後續療法都是作弊。試驗開始後如果標準療法改善也應該讓對照組患者用，這是他批評Osimertinib幾個三期的原因之一。用藥組如果患者脫落太嚴重則變成非隨機試驗，Pluvicto的VISION試驗尤其嚴重；5）即使嚴格使用合理對照的RCT也要看毒性和價格因素，他曾多次批判XPO1抑制劑selinexor毒性太大；6）臨床試驗不能有利益集團干擾。
新冠期間他也多次為非主流意見者發生，堅決反對學校關門、低風險人群（如年輕人）強制使用疫苗，反對第二針疫苗以後的加強針。對於美國政府在沒有RCT資料支援打過疫苗人群在奧米克絨毒株療效情況下大量採購Paxlovid十分不滿，目前只有英國的panoramic試驗能夠回答Paxlovid在打過疫苗人群在現有毒株下是否有效，但這個試驗已經三年了還沒有公佈結果（其中 molnupiravir無效的結果試驗開始半年就公佈了）。
Prasad認為FDA現在成了橡皮圖章，很多藥物和適應症沒有足夠證據。他的理念不能說不對，但是如果嚴格遵守循證醫學原則會大大增加廠家成本、也可能耽誤一些患者的治療機會。對於嚴重疾病比如ALS患者如果新藥受益可能大過風險就有使用的價值，當然什麼算嚴重疾病、怎麼算風險與收益有主觀成分。另一個極端是認為現在FDA審批速度太慢，川普上次執政曾計劃讓矽谷大俠Jim O’Neill掌管FDA，他認為藥物安全性沒有大問題的情況下就應該允許上市、療效由市場決定。前幾年的21世紀治癒法案包含類似理念、但是透過所謂同情使用機制。
藥品是非常特殊的商品，關乎百姓身家性命。Prasad將會提高藥品上市門檻，一方面患者可能會更放心使用新藥，但另一方面新藥數量、上市速度可能會下降而藥品價格可能會上升。這個新平衡是否對患者更有利還有待觀察。