綜述
2025年4月10日，中國上海— 信念醫藥集團（以下簡稱信念醫藥）宣佈，信玖凝®（BBM-H901注射液, 通用名稱：波哌達可基注射液）已正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批准，用於中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治療。信玖凝®是中國首個獲批的血友病B基因治療藥物，同時也是中國首個獲批的重組腺相關病毒（rAAV）基因治療藥物。
經緯觀點
早在2021年，經緯創投參與投資了信念醫藥的B輪融資。經緯創投合夥人喻志雲博士表示：“祝賀信念醫藥研發生產的中國首個血友病B基因治療藥物信玖凝®正式獲批。這次獲批，填補了國產 AAV 基因療法上市的空白，是中國基因治療的里程碑事件。此外，這也是對公司AAV平臺的有力佐證，公司後續還有針對杜氏肌營養不良症、骨關節炎等更大病種的基因療法，讓人充滿期待。希望公司憑藉自主的研發能力，造福更多中國和全球患者。”
新聞要點
信念醫藥集團（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治療產品研發、生產和臨床應用為一體的高科技企業。公司致力於透過安全高效的病毒載體技術為嚴重遺傳疾病和慢性疾病提供更加有效的創新性基因療法。公司研發了數百種載體關鍵技術，包括HEK293細胞懸浮無血清培養工藝和全層析規模化純化工藝，並建立了基因治療藥物商業化生產平臺。公司在靶向不同組織的AAV新型衣殼、高效的轉基因表達盒設計、先進的臨床級載體制造工藝等領域進行了全面佈局。同時還建立了豐富的研發管線，治療領域覆蓋血友病、杜氏肌營養不良症、帕金森病、骨關節炎等未被滿足臨床需求的疾病，多個產品管線已經進入臨床研究階段或IND申報階段，其針對血友病B的基因療法的新藥已獲中國國家藥品監督管理局批准上市。
信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示：“信念醫藥始終致力於前沿基因治療領域的研發和創新，以患者需求為核心，突破技術壁壘，致力於填補未被滿足的臨床需求。此次獲批是信念醫藥發展歷程中的重要里程碑，作為中國自主研發的首款血友病B基因治療藥物，信玖凝®將為血友病B患者提供一種全新的治療方案，有望幫助患者擺脫需要終生頻繁靜脈注射用藥的困擾，迴歸自由人生。透過與武田中國的商業化合作，雙方將共同加速推動這一創新療法快速落地，讓科研成果真正惠及患者。未來，信念醫藥將努力推進該項研究成果的海外商業化程序，期望能夠惠及更多血友病B患者。“
信念醫藥聯合創始人兼執行長鄭靜博士表示：“信玖凝®從研發到上市用了不到七年的時間，這種快速、高效的成果轉化有賴於信念人的專業專注和不懈努力，及行業各界的精誠合作和有力支援。信玖凝®作為中國首個獲批的重組腺相關病毒（rAAV）基因治療藥物，預示著中國基因治療行業邁入了新的里程碑，也凸顯了信念醫藥在基因治療領域的突破性優勢。依託先進的腺相關病毒（AAV）衣殼發現平臺Capsidx®和數百種載體關鍵技術及自主商業化生產平臺，信念醫藥已建立起了豐富的研發管線，治療領域覆蓋罕見遺傳疾病，如血友病、杜氏肌營養不良，及慢性疾病如骨關節炎病、帕金森、宮頸內瘤上皮樣病變等多種未被滿足臨床需求的疾病。未來，信念醫藥將持續深耕基因治療領域，讓尖端科技惠及更多生命，實現服務全球患者的願景。”
2022年，信玖凝®由研究者發起的研究（IIT）成果先後發表於國際權威期刊《柳葉刀–血液病學》和《新英格蘭醫學雜誌》。2024年，信玖凝®IIT 3年以上長期隨訪結果在2024國際血栓與止血學會（ISTH）大會上以口頭報告形式展示。同年，信念醫藥在第66屆美國血液學會（ASH）年會正式釋出信玖凝®Ⅲ期臨床研究結果。研究結果顯示，相較於預防性FIX替代療法，信玖凝®能夠顯著降低患者的年化出血率（ABR），快速提升患者體內FIX活性水平並持續穩定表達，具有良好的安全性。以Ⅲ期臨床研究結果為例，接受基因治療後隨訪52周時，受試者年化出血率（ABR）均值為0.6，平均FⅨ活性達到55.08 IU/dL（基於SynthaSIL aPTT試劑的一期法），外源性FⅨ藥物的平均輸注次數從治療前的58.2次/年降至治療後的2.9次/年。26名受試者中的21位（80.8%）在治療後未出現出血事件，且所有受試者均無嚴重不良事件發生。
2022年8月被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入“突破性治療品種”名單，同月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒藥認定（ODD）；2024年獲得FDA兒科罕見病資格認定（RPDD）以及歐洲藥品管理局（EMA）先進治療藥物分類認證（ATMP）。