香港大學醫學院相關團隊正研究口服砒霜對其他急性白血病的效果，砒霜未來也有望可治療類風溼關節炎、紅斑狼瘡等疑難病症
文｜《財經》特派香港記者 焦建
編輯｜蘇琦
2月10日，作為有望成為首款全球使用的中國香港特區創新藥，香港大學醫學院公佈了其以藥用口服砒霜治療急性早幼粒細胞白血病方案獲得相關認可的最新情況。
繼2023年在深圳開展內地首例相關臨床治療後，作為首款由中國香港特區自主研發和製造的抗癌處方藥物，其在近日已獲得美國食品及藥物管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）的新藥臨床研究資格認證，並將在美國開展臨床試驗。
急性早幼粒細胞白血病（APL）又稱急性髓細胞白血病M3型，是急性骨髓性白血病（AML）的一種，其佔AML約10%至15%，複發率約10%。患者因為造血幹細胞的增殖分化失控，異常的早幼粒細胞增多，從而導致正常的造血功能受到抑制，是一種非常兇險的白血病。
俗稱為“砒霜”的三氧化二砷具有較強毒性，在控制劑量情況下，其亦是治療此種罕見血癌的有效藥物。但目前以靜脈注射砒霜（始於20世紀90年代）、傳統化療或骨髓捐贈等為主的治療方案則存在一定提升空間，如流程長、成本高，且容易復發等。
“用傳統化療方法，大概只有五成病人將來可以康復。一半病人則最終因這個病離世。”港大醫學院內科學系講座教授鄺沃林在講解時稱：好多大跨國藥廠以億元才獲得FDA認證，港大團隊可謂“小本經營”。
港大醫學院臨床醫學學院內科學系臨床副教授喬夏利則於同日透露：中國香港特區每年約有25個至30個APL相關新症。如未及時接受治療，早期死亡率約為16%（因併發症引致的早期死亡率可達20%）。接受常規全反式維甲酸及化療的患者，複發率則高達20%左右。另外，儘管國際上已有以靜脈注射砒霜治療APL，但每週藥費高達約1萬至2萬美元，病人整個療程需留院過百日，且可能對心臟有副作用。
港大團隊的研究始於20多年前，其基本原理為控制劑量，使砒霜的潛在毒性被消除，並率先生產出砒霜口服制劑。其於2010年起透過醫院自行調製使用的方式對公立醫院的病人進行使用。
截至目前，該藥物已在中國香港特區的公立醫院得到廣泛應用，因其已被香港特區政府納入資助藥物名單（2020年列入當地醫管局藥物名冊並正式生產），故病人可在當地的瑪麗醫院接受治療，費用全免（每週藥費數千元）。目前當地在治療急性早幼粒細胞白血病時已不再使用注射劑。
港大團隊公佈的整體資料顯示：自2010年推出至今，已有約430位病人受惠。醫治存活率超過97%、複發率少於2%。該藥用口服砒霜可將病人住院時間由100日大幅縮短至最短14日，亦可以完全康復，不用再接受骨髓移植。
喬夏利則在解析相關資料時透露稱：該團隊已制定一套治療計劃，在APL患者第一線誘導性治療使用藥用口服砒霜，並提供必要支援護理，可將APL併發症引致的早期死亡率，由過去的20%至30%降至5%以下。
此外，該團隊還從2018年起研究由藥用口服砒霜、全反式維甲酸及抗壞血酸組成的“全口服治療方案”（AAA），可令APL複發率低於2%，整體存活率達97%以上。病人入院後只需住院14日至21日觀察，確保血球及凝血正常後可出院，之後只需每隔一個至兩個月在門診覆診及取藥。
該團隊亦公佈其正在研究口服砒霜對其他急性白血病的效果。砒霜未來也有望可治療類風溼關節炎、紅斑狼瘡等疑難病症。
相關場合亦公佈了經該方案治癒的相關康復者資訊：其中一位曾接受化療及靜脈注射砒霜，不僅需要長期住院，身體會嚴重不適及脫髮，兩個月花費約260萬（港幣）治療費用。轉用口服砒霜後很快可完全復工，甚至可到外地旅行。
除中國香港特區，該藥物已獲廣東省批准，經港大深圳醫院在粵港澳大灣區內進行臨床使用。2023年12月，該醫院透過“港澳藥械通”政策引進口服三氧化二砷開展內地首例急性早幼粒細胞白血病治療。
作為中國香港特區首種自主發明的處方藥，其已成功獲得美國、歐洲和日本專利。歐美等地的一系列相關認證，則被認為有望加速該口服藥的推廣使用。以美國為例：該藥物獲得由美國藥監局批准之罕見病藥物資格認定（ODD）後，可獲得稅收以及處方藥使用者費用減免，及上市後七年獨家銷售權利。
港大醫學院亦公佈了其相關推廣節奏：2025年將在英國進行第三期臨床試驗及於美國開展臨床試驗。計劃未來一年（內）在新加坡註冊。目標2027年至2028年在歐美註冊，實現全球廣泛應用。
責編 | 張雨菲