基因療法是基於對遺傳物質即核酸的應用。廣義而言,人為地有目的地對人體DNA或RNA進行處理,都是基因療法。實際應用上,目前主要在於三個方面。一是跟蹤體內細胞,二是治療疾病,三是預防疾病。

體內細胞跟蹤,是將特定的示蹤基因,匯入一定細胞內, 以後可以靠追蹤這個基因來觀察這些細胞到身體什麼部位,命運如何等。嚴格地說,這只是幫助一些研究工作,不是治療。但這種方法,可以用來輔助一些真正的治療,比如看療效或幫助跟蹤腫瘤轉移情況。

治療疾病,是通常人們最容易想到的基因療法的用途。理論上,可以有體細胞基因治療和性細胞基因治療二種。前者是對個體基因治療,不影響其後代。後者是對個體的遺傳系統進行改造,以至影響其後代的基因。這樣,性細胞基因療法將影響人類將來,有廣泛社會後果,因此,社會和倫理的重要課題沒有達到人類人類共識前,現在不能進行人類性細胞的基因療法方面的研究。這個情況主要不是技術上的問題,因為在老鼠裡,科學家們已經做了大量的性細胞基因改造的工作。對人類進行的基因療法,   現在都是體細胞治療。迄今做的多的是遺傳病的體細胞基因療法。已知一些遺傳病是單個基因變化所造成。如果是功能缺乏性的變化,就可用基因療法,人為地引入一個正常的基因,從而治療疾病。這種治療已有臨床實驗了。這種用途有幾個侷限因素。不是所有基因變化可以用引入正常基因所糾正。比如一個基因變化後,不是簡單的失去功能,而是起了一個新的功能而造成疾病的話,單靠引入正常基因是不能治病的,這時需要的是要去掉原來的壞基因,換上好基因。這種基因置換型的基因療法,在人類尚無成功進行。非遺傳病的基因療法有多方面。一個是可以作為給藥系統,比如腎透析的病人血中紅細胞會下降,常規對策是用紅細胞生成素。這種藥價格昂貴,長期注射給藥也不方便。理論上,可以把紅細胞生成素的基因匯入體內,讓人體細胞自行造藥。基因療法也可用於許多腫瘤的治療。比如很多腫瘤是因一個叫p53的基因變化所致。將正常的p53匯入腫瘤細胞,在有些腫瘤中有治療作用。基因療法應用於傳染病方面的研究，也有很多科學家重視。特別是病毒類的疾病，常規療法很少有效。人們寄希望於基因療法。目前做的最多的自然是愛滋病。

基因療法的第三大主要應用是預防疾病。這項應用是近幾年特別才重視起來的。從其趨勢來看有可能是最快能成熟起來的技術。因為製造基因疫苗來防病，用的是基因技術中最簡易和可行的部分：表達基因產物。這個產物如果是可以引起保護性免疫的合適的旦白質，就可以有疫苗作用。基因長期表達產物，是多數基因療法需解決的問題，但這一問題對疫苗最容易解決，因為疫苗不要求長期產生旦白質，只要短期有足量旦白質產生就可以了。已經有成功的例子，顯示可以用基因疫苗替代卡介苗對付結核病。對其它一起常見傳染病，比如在中國威害大的肝炎， 基因疫苗的前景也很吸引人。

對基因療法研究最多的是美國，六年前批准第一次進入人體以來，到現在已有一百多個臨床實驗，美國國立衛生研究院，每年提供約二億美元用於基因療法有關的研究。而且產業界也興趣日增，目前產業界對基因療法的投資，已經超過國家投資。各方面來的信心使基因療法這個年輕的領域充滿活力。在基因載體的完善,轉導能力的改進、表達水平的提高，臨床應用和觀察,療效判斷等多方面,都有科學家和臨床醫生在進行不斷的努力。

美國科學家重視的,首先自然是美國常見的疾病。這樣,給中國科學家和臨床工作者留下了一片需進行研究的領域：中國常見或特有的疾病。對這些病的治療和預防進行探討,也是中國人群對中國科學家和臨床醫生的要求。

1995年《健康報》‍