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CAR-T療法正在自身免疫性疾病的治療中取得一系列突破，甚至成為徹底治癒自身免疫性疾病這一頑疾的希望。但之前CAR-T療法需要從患者體內提取T細胞，在體外編輯後輸回患者體內，所以嚴重受到製造複雜、成本高昂、難以量化等因素的制約。
但2025年6月30日的一場21億美元的收購，讓我們看到CAR-T療法的最新突破，真是真正有價值的重磅技術突破！
AbbVie是一家全球領先的生物製藥公司，2025年6月30日宣佈以高達21億美元現金收購Capstan Therapeutics，這家專注於in vivo edited CAR T療法的臨床階段生物技術公司。
本次收購包括Capstan的領先候選藥物CPTX2309，一種處於I期臨床試驗的in vivo tLNP anti-CD19 CAR-T療法，針對B細胞介導的自身免疫性疾病，如類風溼關節炎和系統性紅斑狼瘡。此外，AbbVie還將獲得Capstan的專有tLNP平臺技術，該技術透過RNA載荷（如mRNA）在體內工程特定細胞型別。
Capstan的in vivo edited CAR T療法被視為下一代免疫治療的突破點，預計將增強AbbVie在免疫學領域的競爭力。
in vivo edited CAR T療法的機制傳統的CAR-T療法涉及從患者體內提取T細胞，在體外（ex vivo）進行基因編輯，使其表達嵌合抗原受體（CAR），然後再輸回患者體內。這些CAR-T細胞能夠識別並消滅表達特定抗原的癌細胞，如CD19陽性B細胞。然而，這種方法存在製造複雜性、成本高昂以及患者可及性有限等問題。
Capstan Therapeutics的in vivo edited CAR T療法則採用創新方法，透過靶向脂質奈米顆粒（tLNP）將編碼CAR的mRNA直接遞送到患者體內的CD8陽性細胞毒性T細胞中。這種體內編輯方法允許T細胞在體內直接表達CAR，消除對複雜體外製造過程的需求。具體來說，CPTX2309透過tLNP將anti-CD19 CAR的mRNA遞送到T細胞，引導這些細胞識別並消除表達CD19抗原的B細胞。在自身免疫性疾病中，B細胞可能成為自身免疫反應的驅動力，因此靶向這些細胞可以幫助重置免疫系統，潛在地治癒疾病的根本機制。
我們特別關注，為什麼“in vivo edited CAR T療法”值得收購AbbVie收購Capstan Therapeutics的決定基於以下幾個關鍵因素：
- 創新技術：in vivo edited CAR T療法代表了CAR-T療法領域的一項重大突破。它透過簡化製造過程，降低了治療的成本和複雜性，同時提高了患者可及性。這種方法有望將CAR-T療法從當前主要應用於癌症治療擴充套件到更廣泛的適應症，包括自身免疫性疾病。
- 管線增強：透過收購Capstan，AbbVie獲得了CPTX2309和其tLNP平臺技術，這為其免疫學管線注入了新的活力。CPTX2309作為一種潛在的首創類療法，正在I期臨床試驗中，針對B細胞介導的自身免疫性疾病，具有顯著的市場潛力。
- 市場潛力：全球CAR-T療法市場正在迅速增長，預計到2028年將超過200億美元。in vivo方法可能在這一市場中佔據重要份額，因為它解決了傳統CAR-T療法的許多侷限性，如製造延遲和高成本。AbbVie透過這一收購，搶先佈局了這一高增長領域。
- 戰略優勢：早早投資in vivo基因編輯技術，使AbbVie在這一前沿領域處於領先地位。Capstan的技術不僅適用於自身免疫性疾病，還可能擴充套件到其他適應症，如纖維化和癌症，從而為AbbVie提供長期的競爭優勢。
編輯：Jessica，微訊號：Healsanq，加好友請註明理由。
美國Healsan Consulting(恆祥諮詢)，專長於Healsan醫學大資料分析（Healsan™）、Hanson臨床科研培訓（HansonCR™）和醫學編輯服務（MedEditing™）。主要為醫生科學家、生物製藥公司和醫院科研處等提供分析和報告，成為諸多機構的“臨床科研外掛”。
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