近日，生物技術公司Pathos AI宣佈完成3.65億美元的D輪融資，融資後估值約為16億美元。本輪資金將用於支援公司臨床階段產品線的推進，並持續投資於其專為腫瘤學構建的專有人工智慧基礎模型。
在AI大模型加速滲透醫療領域、眾多企業紛紛佈局製藥大模型的當下，Pathos的核心競爭力究竟體現在哪些方面？我們來一一解碼。
01
錨定腫瘤藥物開發賽道，利用AI驅動創新藥臨床加速
Pathos創立於2020年，總部位於美國紐約，是一家專注於人工智慧驅動藥物開發的生物科技公司，特別是針對腫瘤治療。領導團隊具有鮮明的跨學科特色，成員專業背景橫跨多領域，為研究提供了多維度的思考視角和專業互補優勢。
執行長Iker Huerga，擁有超20年機器學習與腫瘤學交叉領域經驗，曾任阿斯利康腫瘤學研發首席資料科學家、Tempus Labs執行副總裁，創立過多家AI驅動腫瘤學初創公司，專注於多模式AI在臨床試驗與精準醫療中的應用。
首席醫療官Jens Renstrup博士與首席科學官是醫學/ MBA雙學位博士，擁有超過25年的全球製藥和生物技術行業經驗，曾任Springworks Therapeutics首席醫療官、Alexion Pharmaceuticals全球醫療事務主管，深耕腫瘤藥物開發及跨治療領域管線推進。首席科學官Eric Schadt是生物數學博士，曾任Sema4創始CEO、西奈山伊坎醫學院基因組學系主任，曾主導超大規模資料的計算生物學方法開發。
執行長Iker Huerga（左） 首席醫療官Jens Renstrup（中） 首席科學官Eric Schadt（右）
來自：Pathos官網
Pathos自成立以來，憑藉在AI驅動腫瘤藥物研發領域的創新探索，吸引了大量資本關注，融資歷程成果顯著:
2023年3月，Pathos初獲2000萬美元風險投資資金，這筆啟動資金為公司早期技術研發、團隊搭建及資料平臺初步建設築牢根基，助力其在AI製藥賽道嶄露頭角。
2024年10月，Pathos完成由新企業協會（NEA）領投的6200萬美元C輪融資，Revolution Growth、Lightbank和Builders VC等跟投，融資後估值6億美元，使公司總融資達到1.02億美元。資金主要用於擴大世界級科學家與工程師團隊規模，加速人工智慧藥物開發平臺的深入研發，全力推進精準腫瘤治療臨床階段管線進展，為後續業務拓展與技術突破蓄勢。
今年，Pathos剛剛完成3.65億美元D輪融資，在當前全球資本市場環境趨緊的背景下，能獲得如此大規模的融資，恰恰表明投資者對Pathos開發的AI驅動的腫瘤藥物開發模式充滿信心。
02
核心技術平臺PathOS三大優勢，覆蓋藥物開發全流程
在全球生物製藥市場中，腫瘤學是增長最快的細分領域之一。Pathos的專有平臺PathOS Platform是一個專為腫瘤學設計的AI基礎模型（AI Foundation Model），其核心競爭力源於對腫瘤領域的深度聚焦與技術創新。
透過多模態時空資料整合和AI演算法建模驅動，Pathos利用PathOS Platform實現對癌細胞的高通量篩選以及個性化預測，並將經過AI模型預測的靶點用於臨床試驗設計，以三大差異化優勢實現從靶點發現到臨床落地的全流程覆蓋：
Pathos AI概念圖 來自：Pathos官網
● PB級多模態資料整合，構建腫瘤研究資料基座
PathOS Platform整合了PB級（Petabyte，拍位元組）的多模態腫瘤資料集，覆蓋臨床診療、功能基因組與影像學資料，且資料均源自真實世界的腫瘤患者診療過程。這類多維度資料融合打破了單一資料型別的侷限，能更精準捕捉腫瘤異質性，反映腫瘤疾病的特徵。
相比傳統單一型別的資料，該多模態資料集為AI模型提供了更豐富的訓練素材，使其在靶點發現、患者反應預測及臨床試驗設計中具備更強的分析能力。
● 自學習Discovery Engine，動態最佳化研發流程
PathOS Platform搭載的自學習和自修復發現引擎，可透過多種正交方法自動識別並排序藥物靶點，並基於新資料即時修正預測模型。例如，當臨床試驗中出現新的療效資料時，引擎會自動調整靶點優先順序，避免人工干預的滯後性。同時，該引擎還能整合從靶點發現到臨床試驗的全鏈條資料，確保研發各環節的一致性與連貫性，有助於持續最佳化藥物研發流程。
● 因果AI框架，從相關性分析到機制預測的突破
區別於傳統AI的相關性分析，Pathos的因果AI框架能夠直擊藥物作用的核心生物學機制，透過推理藥物-靶點-療效的因果鏈條，能夠更精準地把握藥物作用機制與患者療效之間的關係，精準預測患者對療法的響應機率。這一技術路徑可提高臨床成功率，減少盲目嘗試，降低腫瘤藥物研發中常見的高失敗率。
由此可看出，PathOS Platform透過三大技術支援，從藥物靶點發現到臨床試驗設計和患者選擇，全面覆蓋藥物開發全流程。其先進的AI演算法可同步最佳化患者選擇、生物標誌物開發與試驗操作，使藥物開發更加精準和高效。這種資料-演算法-臨床的模式，不僅加速了藥物臨床流程，更推動腫瘤治療向精準化、個性化邁進，成為Pathos在腫瘤AI製藥領域的核心競爭力。
03
兩條臨床管線進展迅速，正在攻克多種腫瘤難題
目前，Pathos擁有兩條臨床管線藥物——Pocenbrodib和P-500。關鍵是，這兩條管線都來自外部授權，而Pathos發揮其關鍵優勢——依託PathOS Platform因果AI模型，加速推進管線臨床程序，同時為其模型平臺積累資料、形成側面印證。
其中，Pocenbrodib是Pathos於2023年從諾和諾德手中獲得全球許可權，該藥物最初由Forma Therapeutics（專注於癌症治療的生物製藥公司）研發；而P-500是Pathos在2024年從Prelude Therapeutics（專注於精準腫瘤學的生物製藥公司）處取得許可。
Pathos的研發管線 來自：Pathos官網
● Pocenbrodib：靶向前列腺癌及多種實體瘤的小分子抑制劑
前列腺癌作為男性高發惡性腫瘤，其晚期階段轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）一直是臨床治療的難點。患者在經歷去勢治療後，腫瘤依然會繼續生長和轉移，而傳統抗雄激素治療手段常因癌細胞中雄激素受體（AR）及其變體的持續啟用而失效，導致治療選擇極為有限。
資料顯示，mCRPC患者平均總生存期僅為13-36個月，且現有治療手段對腫瘤細胞的抑制效果逐漸減弱，耐藥性成為治療的一大阻礙，患者生存率和生活質量難以得到有效保障，亟待機制創新的療法打破耐藥困局。
Pocenbrodib（以前稱為FT-7051）作為一種小分子抑制劑，透過靶向抑制CREBBP/EP300（即CBP/P300）發揮作用。CBP/P300是啟用促進癌細胞生長和增殖的基因的蛋白質，這類蛋白質在啟用促進癌細胞生長和增殖的基因過程中扮演著重要角色，可透過促進AR及其變體的表達驅動腫瘤增殖。
當Pocenbrodib抑制這些蛋白質活性後，關鍵癌症驅動因素的表達，包括AR及其變體均受到影響。這一作用機制使得癌細胞的生長和增殖受到抑制，不僅對晚期前列腺癌治療意義重大，而且為其他多種實體瘤的治療開闢了新途徑，無論是單獨使用還是與其他治療手段聯合，都具有潛在的臨床價值。
2025年3月，Pathos運用AI基礎模型啟動了Pocenbrodib的1b/2a期臨床試驗。該試驗將評估其單藥療法，以及與 Zytiga（阿位元龍）、Lynparza（奧拉帕利）或 Pluvicto（鎦氧奧曲肽）聯合用藥的安全性、藥代動力學及初步抗腫瘤活性，為後續臨床階段提供關鍵資料。
● P-500：突破血腦屏障，直擊腦瘤的創新療法
高級別膠質瘤是最常見的原發性顱內惡性腫瘤，具有侵襲性強、易復發、預後差等特點。葡萄膜黑色素瘤是成年人最常見的眼內惡性腫瘤，部分患者會發生轉移，尤其是向腦部轉移，嚴重威脅患者生命健康。這兩類腦腫瘤由於腫瘤位置特殊，治療難度極大。
在針對腦瘤的傳統療法中，血腦屏障（BBB）的存在使得許多藥物難以進入腦部發揮作用，腦腫瘤的治療藥物選擇受限。且高級別膠質瘤和葡萄膜黑色素瘤的癌細胞生長和擴散迅速，現有治療手段難以有效控制病情發展，患者生存時間短，生活質量嚴重下降。
P-500 (以前稱為PRT811) 是一款專為腦腫瘤設計的蛋白質精氨酸甲基轉移酶5 (PRMT5) 的選擇性小分子抑制劑。PRMT5作為調控細胞增殖與RNA剪接的關鍵酶，能夠利用S-腺苷甲硫氨酸（SAM）將甲基新增到細胞中的蛋白質上，進而調節蛋白質的功能和相互作用。而支援癌細胞生長和擴散的多個過程都依賴於PRMT5。
P-500透過抑制PRMT5，干擾癌細胞生長和擴散相關的關鍵過程，從而發揮抗腫瘤作用。此外，臨床前研究表明，PRMT5抑制可以使癌細胞對其他治療更為敏感，從而將P-500的應用擴充套件到其他適應症的聯合治療。
目前，P-500正在進行針對實體瘤（包括高級別膠質瘤和葡萄膜黑色素瘤）的1期臨床試驗，Pathos計劃在2025年啟動該藥物的進一步臨床試驗，有望為晚期實體瘤尤其是腦腫瘤患者帶來新的生機。
04
與阿斯利康、Tempus AI達成合作，聚焦腫瘤藥物研發
2025年4月23日，Pathos宣佈與全球生物製藥巨頭阿斯利康、頭部AI醫療公司Tempus AI（AI檢測檢驗及資料服務）達成多年期戰略合作，三方將聯合構建腫瘤學多模態基礎模型，透過資料共享與技術協同開發新型藥物研發模式。
其中，與阿斯利康的合作有助於Pathos利用其在腫瘤研發領域的豐富經驗和資源，共同推進腫瘤藥物的研發；與Tempus AI的合作則為Pathos提供了大量的高質量資料和先進的AI技術支援。這一合作標誌著AI製藥企業與傳統藥企、醫療資料平臺的深度融合，也反映出當前醫療行業融合發展的競爭新態勢。
從行業大背景看，AI製藥正處於快速發展期。《2025年AI製藥市場分析及未來發展趨勢報告》顯示，2025年全球AI製藥市場規模預計達200億美元，年複合增長率超30%，超過百家初創公司和大型製藥企業已佈局該領域。AI技術的應用已從早期的藥物分子設計，延伸至靶點發現、臨床試驗最佳化等全鏈條環節。
事實上，AI在製藥行業的滲透已突破技術應用的單一維度，而正深刻改變企業運營、商業模式乃至整個產業生態格局。對於整個醫療行業而言，AI不再僅是提升研發效率的工具，更會在未來持續推動產業形態與價值鏈的重塑。
在這一深刻轉型中，Pathos AI能否洞察趨勢、精準應用AI優勢並透過跨企業資源整合加速創新效率，更快速地為藥物研發注入強大動力，進而在腫瘤藥物研發領域樹立新的行業標準，或許未來在其臨床試驗資料中會找到答案。
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