隨著精準醫療與技術創新的不斷演進，腫瘤藥物研發正在經歷深度重構。從靶點聚焦、疾病領域分佈，到機構參與模式與技術路徑，全球研究版圖愈加清晰。特別是在2025年AACR年會公佈的研究彙總分析後，核心趨勢已逐漸呈現：傳統靶點依舊強勢，新興靶標加速突破，機構分工更趨專業化，AI技術全面滲透藥物發現與診療預測環節。
本篇行業研究基於AACR 2025釋出的全量摘要資料，系統梳理了全球腫瘤研發三大維度：（1）疾病與靶點研究熱點，（2）機構型別與技術趨勢，以及（3）AI在腫瘤研究中的融合應用。透過對7100餘篇AACR 2025參會文章的內容歸類與解析，本文旨在幫助讀者快速掌握全球腫瘤研發的核心焦點、地區與機構間的差異化佈局、前沿靶點的落地路徑與AI技術賦能的實際場景。
01
全球腫瘤研究熱點方向
1.1 實體瘤為研究主戰場，血液系統次之
根據AACR 2025年會公佈的研究統計資料，實體瘤研究佔比高達89.14%，遠超血液系統腫瘤（8.34%）及其他疾病類別（如代謝性疾病0.89%、免疫性疾病0.66%）[1]。這一研究格局與全球腫瘤負擔相吻合。GLOBOCAN 2020報告顯示，肺癌、乳腺癌和結直腸癌等固態瘤種佔新發癌症病例的60%以上[2]，實體瘤仍是當前抗腫瘤藥物開發和基礎研究的核心領域。
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
1.2 系統性腫瘤研究重心分佈與臨床負擔吻合
對實體瘤進一步分類發現，乳腺及婦科腫瘤（26.7%）與消化系統腫瘤（26.7%）並列為研究比例最高的領域，其次為呼吸系統腫瘤（16.1%）和泌尿生殖系統腫瘤（12.1%）[1]。這與全球高發癌種排名基本一致，其中乳腺癌為女性最常見腫瘤（佔11.7%），結直腸癌和肺癌緊隨其後[2]。
在血液系統腫瘤中，白血病研究佔比達52.8%，遙遙領先於淋巴瘤（27.4%）與漿細胞瘤（15.4%）。近年來，CAR-T、BiTE以及Bcl-2抑制劑等靶向策略的突破推動了白血病治療手段的快速演進，呈現出細胞療法與靶向藥物雙線並進的格局。
感染相關疾病領域，HPV病毒致癌機制相關研究佔據主導地位（46.2%），遠超EBV相關研究（5.1%）。近年來研究焦點已由預防型HPV疫苗轉向治療性疫苗與免疫聯合療法開發，其在宮頸癌、頭頸癌等腫瘤治療中展現潛力。
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
在代謝相關疾病中，研究集中於Ⅰ/Ⅱ型糖尿病（36.4%）與肥胖（30.3%）背景下的腫瘤易感性，其餘如高膽固醇血癥（15.2%）、胰島素抵抗（6.1%）研究佔比相對較小。流行病學研究證實，肥胖和Ⅱ型糖尿病顯著增加胰腺癌和結直腸癌的發病風險[3]，提示代謝失衡是重要的腫瘤致病背景，亦為早篩與干預提供新方向。
免疫相關疾病研究中，自身免疫病（41.3%）與炎症性腸病（IBD，23.9%）最受關注。IBD患者的結直腸癌風險是常人的2倍以上[4]，慢性炎症對腫瘤微環境的重塑作用正成為研究熱點。該類研究有助於進一步解析免疫調控與腫瘤發生之間的關聯。在遺傳性癌症綜合徵研究中，林奇綜合徵（64.3%）為最主要研究物件，其在結直腸癌和子宮內膜癌中的早篩與風險管理已納入臨床指南。遺傳性腫瘤研究強調對高危人群的早期干預與個體化防控策略。腫瘤相關併發症研究則聚焦於治療相關毒性（71.4%），如細胞毒性、免疫不良反應等，遠高於放射誘導性纖維化（28.6%）。隨著治療技術的升級，併發症管理日益成為最佳化臨床方案不可忽視的部分。
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
1.3 癌種亞型精細化研究趨勢明顯
在乳腺及婦科腫瘤中，乳腺癌研究佔比達59.3%，為最主要研究方向，卵巢癌（18.3%）與三陰性乳腺癌（TNBC，8.8%）緊隨其後。三陰性乳腺癌因缺乏激素及HER2靶點，正積極探索T細胞引導療法與抗體偶聯藥物（ADC）策略[5]。乳腺癌亞型研究逐步從分子分型向精準靶向與免疫聯合推進。在消化系統腫瘤中，結直腸癌（38.4%）和胰腺癌（32.1%）為研究重點。胰腺癌因五年生存率低於10%，被廣泛視為“難治性實體瘤”的攻堅方向；肝癌（13.3%）與胃癌（9%）研究關注亦不斷升溫。呼吸系統腫瘤以非小細胞肺癌（NSCLC，45.5%）、肺腺癌（13.1%）及小細胞肺癌（SCLC，12.2%）為主要研究物件，EGFR突變、ALK融合等經典靶點持續受到關注。
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
泌尿生殖系統腫瘤中，前列腺癌（62.4%）研究佔比最高，腎癌（15.1%）、膀胱癌（13.9%）次之。PSMA靶向放射性治療與AR螺旋酶抑制劑相關成果獲得FDA優先審評資格[6]，AR與PSMA雙靶點策略成為前列腺癌治療焦點。此外，肉瘤、神經系統與頭頸部腫瘤的研究各有聚焦，主要關注稀有靶點、特定分子變異及免疫相關機制。血液系統腫瘤依然以白血病（49.6%）與淋巴瘤（25.3%）為主，罕見亞型研究正在獲得更多關注，推動治療手段與生物標誌物的進一步多樣化與精準化。
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
1.4 TOP10 靶點研究：“廣譜核心+系統特異”並進
消化系統腫瘤靶點覆蓋傳統驅動基因（KRAS、EGFR、TP53）、免疫通路（PD-1/PD-L1）及關鍵訊號通路（PI3K/AKT、β-catenin），展現“靶向+免疫+訊號通路聯合”的發展趨勢。KRAS為胰腺導管癌和結直腸癌的核心驅動基因，G12C抑制劑sotorasib聯合panitumumab方案已獲FDA批准用於KRAS G12C突變的轉移性結直腸癌[7]。TP53為最常突變的抑癌基因，突變率在消化系統腫瘤中顯著偏高[8]。PD-1/PD-L1抑制劑在MSI-H/dMMR型結直腸癌中作為一線治療已被證實有效，KEYNOTE-177試驗中pembrolizumab改善了生存期與耐受性[9]。
肺癌聚焦EGFR和KRAS等傳統靶點，同時引入免疫策略及新靶點DLL3。第三代EGFR TKI（如lazertinib）聯合抗體amivantamab已獲批，開啟“TKI+抗體”治療時代[10]。KRAS G12C抑制劑在NSCLC中率先獲批，並拓展至其他亞型。DLL3為小細胞肺癌特異性靶點，雙特異抗體和CAR-T療法正在臨床早期階段展現潛力。
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
泌尿生殖系統腫瘤以AR和PSMA為前列腺癌核心靶點，同時擴充套件至PD-L1和Nectin-4。Pluvicto®（PSMA靶向放射配體）已被批准用於mCRPC[11]。膀胱癌中Nectin-4靶向ADC（如enfortumab vedotin）臨床獲益顯著。乳腺與婦科腫瘤採用“訊號通路+DNA修復+免疫”組合策略，HER2（23.9%）與ER（13.2%）為兩大核心靶點。
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
罕見實體瘤聚焦免疫檢查點與融合蛋白，尤文氏肉瘤的EWS-FLI1已成為關鍵候選靶點。PD-1（24.7%）、p53（12%）、CTLA-4（10.1%）等位居研究前列。BRAF在黑色素瘤中應用廣泛，PD-1與CTLA-4聯合治療已成為標準方案。神經系統腫瘤主要靶向EGFR、p53、MGMT及IDH1，構建精準治療組合。頭頸部腫瘤則結合免疫靶點與病毒抗原，探索表觀遺傳路徑。血液系統則聚焦Bcl-2調控、CD19/BCMA CAR-T與雙抗，以及BTK/FLT3訊號通路。
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
綜上，p53與PD-1/PD-L1在六大系統中均位列TOP10，顯示廣泛的治療適用性。KRAS與EGFR在消化與呼吸系統中均為核心靶點，反映其在實體瘤中的共性機制。同時，各系統也呈現獨特靶點：AR/PSMA限於前列腺癌，EWS-FLI1專屬尤文氏肉瘤，MGMT/IDH1聚焦神經系統，CD19/BCMA聚焦血液腫瘤，HPV抗原集中於頭頸部腫瘤，明確揭示了腫瘤靶向治療的“共性+特異”結構。
1.5 見解：TOP3 系統腫瘤靶點分佈與技術趨勢
消化系統腫瘤（胃腸、肝膽胰等）：代表性靶點包括EGFR、HER2、KRAS、BRAF、PI3K、VEGF等傳統靶點；新興靶點如Claudin18.2（柯德素2）和GPC3在胃癌、肝癌中受關注[1]。例如，Claudin18.2抗體zolbetuximab已獲批用於胃食管腺癌[12]，對應研究也在AACR等會議頻繁報道。KRAS突變（尤其G12C/G12D）在胰腺癌和結直腸癌中高發，目前針對KRAS G12C的抑制劑已上市，而新型G12D抑制劑（如zoldonrasib、MRTX1133）正顯示出臨床前和I期療效[13,14]。免疫檢查點（如PD-1/PD-L1）和新型ADC靶點（如HER2、TROP2）也佔據主要研究陣地。總體來看，消化道腫瘤靶向研發既延續了對EGFR、HER2、KRAS等傳統靶點的關注，同時積極拓展Claudin18.2、GPC3、FGFR2（膽管癌）等新靶點的潛力。
呼吸系統腫瘤（主要指肺癌）：關鍵靶點包括EGFR、ALK、ROS1、BRAF、MET、RET、KRAS以及免疫靶點PD-1/PD-L1等傳統目標；同時出現諸如HER2突變、NRG1融合（HER3相關）、TIGIT、DLL3等新靶點。典型案例是肺癌：第3代EGFR抑制劑（如lazertinib）已與雙特異抗體amivantamab聯合獲FDA批准[15]；KRAS G12D抑制劑zoldonrasib呈現初步臨床活性[16]；HER3靶向雙特異抗體zenocutuzumab（針對NRG1融合腫瘤）實現了臨床突破[17]。新藥開發方面，研究重點正從傳統EGFR/ALK等靶點拓展到KRAS變體、HER2/HER3訊號通路以及各種免疫通路的聯合抑制。可見，肺癌領域的靶點分佈呈現“老靶點加新靶點並行”的趨勢。
泌尿生殖系統腫瘤（前列腺、膀胱、腎臟等）：前列腺癌以雄激素受體（AR）為傳統靶點，近期PSMA（前列腺特異膜抗原）放射性核素治療獲得FDA批准（Pluvicto™）[18]，展示了新靶點帶來的治療潛力。膀胱癌研究中，FGFR3突變/融合常見，對應靶向藥如pemigatinib獲批；Ras/MAPK和PD-1免疫靶點也在臨床試驗中佔據重要地位。腎癌則以VEGF/VEGFR（抗血管生成）和mTOR路徑為經典靶點，近年來對免疫檢查點和新型靶點如HIF-2α抑制劑（belzutifan）等展開佈局。總的來看，泌尿生殖系統腫瘤中，傳統靶點仍主導（如AR、VEGFR、FGFR），但新靶點（PSMA、HIF-2α、各種免疫檢查點）研究熱度顯著上升。
1.6 見解：傳統 vs 新興靶點：研發熱度與創新潛力
傳統靶點（KRAS、EGFR、p53等）：這些靶點歷經多年研究，目前在研發中仍佔據主導地位。KRAS家族是典型代表，近年來G12C抑制劑（sotorasib、adagrasib）成功上市，研究重心逐漸向G12D等其他變體轉移。例如，zoldonrasib作為首個口服KRAS G12D抑制劑，在KRAS G12D突變的NSCLC患者中取得了客觀緩解[16]；MRTX1133在胰腺癌模型中誘導深度腫瘤退縮[14]。EGFR靶向仍是肺癌研究熱點，新一代EGFR抑制劑聯用雙特異抗體方案已進入臨床並獲批[15]。p53作為經典腫瘤抑癌基因，其直接靶向仍具挑戰性，當前更多研究集中在p53基因補償療法或相關通路（如MDM2）的干預。在藥企佈局方面，大型製藥公司持續推進這些經典靶點的升級藥物和組合療法，例如多靶點抑制劑和新型抗體偶聯藥物等。
新興靶點（BCMA、PSMA、CD19等）：這些靶點在近年研究中活躍度顯著上升，創新潛力巨大。以血液腫瘤為例，BCMA靶向治療（CAR-T和雙特異抗體）已成為多發性骨髓瘤治療的焦點。Roche/Poseida開發的全新異體CAR-T產品P‑BCMA‑ALLO1在復發/難治MM患者中展示了91%總緩解率[19]，顯示出比單靶向更強的療效。PSMA靶向策略在前列腺癌表現亮眼，^177Lu-PSMA放射性核素治療（Pluvicto）已獲准用於晚期轉移性前列腺癌並正在拓展至一線應用[18]。B淋巴瘤靶點CD19則透過CAR-T和雙靶CAR-T等新技術持續創新，合作開發的雙抗CD19/CD20 CAR-T首次實現異體雙靶CAR-T臨床應用[19]。這些新靶點的研究通常伴隨著新型療法平臺（如CAR-T、雙抗體、ADC、多特異抑制劑）同步推進，使其在AACR等會議上成為討論熱點。此外，ADC、腫瘤疫苗、CRISPR免疫治療等技術趨勢正在為傳統和新靶點研究注入新動力，激發更多創新。
1.7 見解：TOP10研究機構畫像
AACR 2025中排名前列的機構主要包括MD安德森癌症中心、Memorial Sloan Kettering（MSKCC）、Dana-Farber癌症研究所、約翰霍普金斯大學、NCI/NIH等。這些中心往往擁有多學科整合的平臺和豐富的臨床資源。例如，MSKCC領導的免疫療法研究組在錯配修復缺陷（MMRd）實體瘤中報道了PD-1抗體dostarlimab的新輔助療法，80%患者完成治療後無需手術[20]；其團隊還獲得AACR獎項以表彰MSK-IMPACT基因測序平臺的貢獻[21]。MD安德森則在PARP抑制劑聯合免疫療法、數字孿生模型等領域持續發力，本次報告了針對BRCA突變患者的PARP+PD-1組合試驗早期資料[20]。Dana-Farber在頭頸癌、肺癌和乳腺癌等多種疾病中保持領先地位，重點研究方向包括HPV陰性頭頸癌的新輔助免疫治療、KRAS突變肺癌聯合通路抑制[22]以及乳腺癌抗耐藥聯合方案等。以上機構的共同優勢在於強大的科研實力、多中心臨床試驗網路以及跨學科合作（如免疫學、基因組學與臨床研究結合），使其在AACR發文中表現突出。
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
02
研發機構型別、地區與創新分佈
2.1 機構型別與地區：大學領跑，北美為重心
在AACR 2025大會披露的研究資料中，高校機構佔據主導地位，佔比達35.6%，凸顯其在基礎研究與創新路徑探索中的重要作用。企業和醫院分別佔據22.9%和22.5%，體現出產業轉化和臨床驗證作為腫瘤研發核心驅動的雙輪結構。獨立研究機構佔比16.3%，展現其在方法學、平臺開發與基礎生物學中的支撐性角色。
從地區分佈來看，北美以57.5%的佔比穩居全球腫瘤研究高地，其中美國的研究機構公佈研究數量超過4700多份，遠超全球其他國家，穩居全球第一；亞洲（21.9%）與歐洲（17.5%）緊隨其後，中國以758的公佈數量佔據全球第二，其後是韓國388；英國、法國、德國、西班牙和義大利均位列全球前十，是歐洲癌症研究關注度和投入較高的區域，與當地的人口體量具有較強的相關性。相較之下，大洋洲（1.3%）、南美（1.0%）及非洲（0.9%）佔比較低，提示腫瘤研究在全球尚有地域拓展與合作潛力。
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
2.2 藥物品種研發趨勢：抗體與小分子雙核驅動，新體系加速拓展
大學、企業、醫院與獨立研究機構在腫瘤藥物研發路徑上呈現“雙核（小分子+大分子）主導、平臺技術融合”的共性框架，並在具體佈局上各具特點。高校傾向於以小分子為主（佔比約40%），其中約30%集中在TKI與傳統靶向藥，另有25%左右聚焦於ADC、雙抗、PROTAC與AI輔助篩選等前沿平臺，體現其基礎研究與技術驗證雙向優勢。企業則呈現出“30%小分子+20%抗體+20%ADC+10%免疫檢查點”四足並進結構，同時在靶向蛋白降解與放射性配體等新興機制（10%）方面快速推進商業化。醫院機構更聚焦臨床應用，抗體藥物（25%）與免疫調節劑（15%）佈局靠前，搭配小分子（30%）與細胞/基因療法（10%），體現其對一線治療與CAR-T平臺的雙重重視。研究機構中，“其他”創新平臺（佔比約35%）居首，其次為小分子（30%）和ADC（15%），更偏重高通量靶點篩選與機制創新。
整體來看，四類機構在穩固傳統路徑的同時，正加速佈局多模態、跨平臺的新興療法，顯示腫瘤藥物研發正向“靶點+平臺”雙驅動戰略演進。
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
2.3 各類機構聚焦的TOP10靶點分析
在靶點選擇上，PD1、PDL1、EGFR、HER2、KRAS與p53為各類機構共同關注的核心靶點，反映免疫檢查點與驅動突變位點在腫瘤治療中的長期戰略地位。大學傾向於圍繞MYC、AR、Akt、PI3K等基礎生物學靶點進行探索，突出其在訊號轉導、細胞週期和內分泌腫瘤機制研究中的學術深度。企業則集中於CD3、TROP2、CTLA-4等免疫靶點，佈局雙抗、CAR-T、ADC等商業潛力明確的新興治療形式。醫院更關注CDKN2A等與患者分型和臨床轉化密切相關的靶點，體現其橋接基礎與臨床的優勢。研究機構則重點發力Ras、Akt等訊號通路關鍵節點，強化對腫瘤依賴機制的機制性解析與早期驗證。
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
2.4 全球TOP20 MNC的研發趨勢
全球TOP 20跨國藥企（MNC）在藥物型別方面，小分子藥物仍為主導（33%），但大分子（19.7%）及技術驅動類藥物（7.1%）比例持續上升，體現出研發模式由傳統單一平臺向多技術耦合的方向演進。在疾病佈局上，消化系統腫瘤、乳腺及婦科腫瘤、呼吸系統腫瘤為三大重點領域，分別佔18%、18%和16.6%，對應全球腫瘤負擔高發趨勢。在靶點選擇上，PD1、EGFR、PDL1、HER2的高頻佈局（分別為22、19、18和14次）驗證其在免疫+靶向雙線戰術中的核心地位。
表：全球TOP20 MNC公司名單
來源：根據美國《製藥經理人》公佈資訊整理
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
在代表性藥物方面，羅氏的選擇性ER降解劑 giredestrant（用於HR+/HER2–乳腺癌）進入III期；阿斯利康的HER2-ADC Enhertu、Imfinzi在乳腺和肺癌中不斷拓展適應症；諾華的放射性配體療法Pluvicto（靶向PSMA）在前列腺癌中改善療效並已上市[23]。此外，強生的EGFR/MET雙抗Rybrevant聯合方案和輝瑞的BRAF抑制劑Braftovi也體現出靶點協同策略的臨床價值。在新興技術平臺方面，Arvinas的BCL6靶向PROTAC（ARV-393）進入I期臨床，BMS的AR降解劑CC-199正在臨床前推進[24-27]；CRISPR基因編輯療法Casgevy（由Vertex與CRISPR Therapeutics聯合開發）2023年在英國獲批上市，成為首個CRISPR腫瘤療法產品，代表靶點治療正邁入基因級干預新階段[28]。此外，多家藥企在CAR-T、ADC以及靶向蛋白降解平臺上的聯合探索，正重塑下一代腫瘤治療正規化。
2.5 中國TOP20藥企的研發趨勢
中國頭部藥企近年來快速崛起，展現出“生物製品主導+新興技術突破”的研發格局。統計顯示，其在藥物型別上對大分子藥物（抗體、融合蛋白等）投入佔比高達65%，形成對單抗、雙抗、ADC等產品形態的研發優勢；靶向蛋白降解類藥物比例達15%，顯示出在新機制藥物方面的積極佈局，尤其是在PROTAC和分子膠方向開始具備一定儲備。在適應症選擇上，消化系統腫瘤、乳腺及婦科腫瘤、呼吸系統腫瘤並列為重點關注方向，均佔比24.1%，貼合國內腫瘤發病譜的高發趨勢。在靶點層面，EGFR和PD-L1分別被提及4次和2次，反映出對經典靶點的持續關注。
表：TOP20 中國製藥公司名單
來源：根據搜狐醫藥, 美國《製藥經理人》，上市公司財報資訊整理
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
近年來，中國藥企不斷提升原始創新能力。以恆瑞醫藥為例，其HER2-ADC SHR-A1811已被納入國家突破性治療品種名單，並擁有10餘個差異化ADC專案處於臨床階段[29]。華東醫藥則聚焦胃腸道腫瘤抗原，如CDH17/CLDN18.2雙靶點ADC VBC108展現出雙通路協同啟用潛力[30]。在免疫治療方面，國產首個PD-1/CTLA-4雙抗“卡度尼利單抗”已上市，標誌國產免疫聯合策略進入成熟應用階段[31]。PD-1單抗方面，君實生物、信達生物等頭部企業已構建穩定管線；此外，融合蛋白（如艾加莫德α）和CAR-T/ADC專案也在“國產替代”邏輯下快速推進[32]。根據醫藥魔方資料統計，2016–2023年間，中國TOP20藥企累計獲批新藥88款，其中64%聚焦腫瘤，41%為自主研發，59%透過引進與合作完成[33]。這表明在滿足國內市場需求的同時，中國藥企正透過國際合作與平臺搭建，向更高水平的原始創新邁進。
2.6 TOP20 國際科研機構的研究趨勢
全球領先科研機構展現出藥物研發平臺化、多樣化的策略特徵。在藥物型別方面，小分子與大分子藥物分別佔比30.7%和10.8%，技術驅動類（如蛋白質降解、遞送系統）佔比7.2%，免疫調節劑與細胞/基因療法分別為6.6%和6.2%，形成以靶點機制研究為核心、以平臺融合為方向的多模態佈局。在疾病關注上，消化系統腫瘤（22.2%）、乳腺及婦科腫瘤（19.7%）與呼吸系統腫瘤（12.1%）位列前三，反映出科研機構在貼合流行病學趨勢的基礎上，優先佈局高發高致死性瘤種。在靶點層面，PD1與p53並列為最常被研究靶點（均被提及46次），凸顯其在免疫微環境與基因穩定性機制研究中的基礎性地位。
表：全球TOP20 科研機構
來源：根據《新聞週刊》和Statista公司公佈的全球權威腫瘤治療機構的資訊整理
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
2.7 TOP20 中國科研機構的研究趨勢
中國頂尖科研機構在腫瘤藥物研究中同樣呈現出平臺多元、機制深化的趨勢。在藥物型別上，小分子仍占主導地位（28.5%），大分子（16.3%）與細胞/基因療法（6.5%）佔比逐年增長，反映出對前沿治療手段的快速採納。在疾病佈局上，消化系統腫瘤（21.7%）、乳腺及婦科腫瘤（19.7%）和呼吸系統腫瘤（12.8%）依然是主力方向，研究聚焦與國際趨勢保持一致。在靶點選擇方面，PD-L1與EGFR並列第一（均被提及10次），顯示出對免疫檢查點和經典驅動基因的持續興趣與深入研究。
表：中國TOP20 科研機構
來源：復旦大學醫院管理研究所釋出的《2023年度中國醫院排行榜》和《2024年度中國衛生健康統計年鑑》的資訊整理
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
見解：國際與中國頭部科研機構靶點研究趨勢分析
國際科研機構廣泛應用CRISPR篩選、多組學整合與人工智慧輔助識別，推動新靶點發現體系化發展。英國Wellcome Sanger研究所聯合EMBL-EBI發起的“癌症依賴性圖譜”專案，透過對20,000基因進行CRISPR敲除篩選，在300餘個癌症模型中建立靶點優先順序評分體系[34]。NCI主導的CPTAC專案透過蛋白質組+轉錄組一體化分析，已發現超2800個潛在可成藥靶點[35]。AI也被廣泛用於分子網路建模與靶點預測，在精準治療策略中發揮基礎作用[36]。這類成果多以開放資料共享形式釋出，並透過Open Targets等聯盟促進產業界轉化。
中國科研機構亦快速引入上述工具體系，部分團隊已係統性開展CRISPR篩選、單細胞轉錄組測序與AI輔助藥靶預測工作[37]。政策層面，《國家重大新藥創制專項》推動“臨床-實驗室-企業”三位一體協同攻關，CPTAC資料庫等國際資源也逐步向國內開放，助力靶點資源共享與本地化挖掘。
2.8 共性與差異：全球與中國研發佈局比較
共性方面，全球與中國科研機構在靶點聚焦和平臺技術上方向趨同，廣泛研究PD-1/PD-L1、EGFR、HER2等核心靶點，並採用ADC、雙抗、細胞治療等多種形式落地藥物創新；均積極引入蛋白質組學、AI演算法與CRISPR篩選等技術手段，推進基礎研究向藥物開發的高效轉化。
差異方面，國際頭部科研機構與藥企依託全球資源，更早佈局如KRAS、BCL6、SMARCA2/4等高壁壘靶點，並向PROTAC與CRISPR療法等未來技術延伸。中國機構起步聚焦“國產替代”路徑，以PD-(L)1等成熟靶點切入，近年轉向CDH17、GPC3等差異化抗原及AI靶點篩選探索，形成“國產可及+區域性突破”的組合策略。此外，跨國企業推動全球同步開發，而中國團隊則以本地市場為核心，逐步對接國際標準與臨床試驗網路[38]。
總體而言，中外研發體系在靶點佈局和技術採納上日趨融合，但在策略上各有側重：國際機構重體系化與廣度，中國團隊則以速度與靈活機制加速差異化創新，構建“追趕+突圍”的雙路徑體系。
03
AI賦能腫瘤研究的全球格局
3.1 地區與機構畫像
在AACR 2025大會展示的研究中，人工智慧（AI）已成為推動腫瘤學精準化發展的重要技術引擎。總體來看，美國在AI腫瘤研究中保持絕對領先地位，共計釋出113篇相關摘要，佔全球總量超過一半，延續了其在傳統靶點開發與機構產出中的主導態勢[39]。韓國（23篇）與英國（15篇）分列第二與第三，體現出亞洲和歐洲國家在AI醫療技術方面的政策支援和研發投入日益加強。中國以11篇排名第四，相較其在傳統腫瘤研究中佔據的區域份額（亞洲21.9%），在AI領域仍有廣闊提升空間。
機構方面，美國國立癌症研究院（NCI, 8篇）和芝加哥大學（7篇）為AI腫瘤研究產出最多的機構，其在傳統免疫靶點研究中的高活躍度亦有所延續。MD Anderson癌症中心和三星醫療中心則體現出臨床型機構在資料驅動醫學中的多模態融合能力：前者建立腫瘤學資料科學研究所（IDSO），開發基於深度學習的HER2自動評分系統和肺癌預後AI模型[40]，後者則聯合KAIST構建AI數字病理平臺，並推進多模態影像學研究，覆蓋呼吸、消化系統等核心疾病領域[41]。這些機構的共同特點是擁有高度結構化的醫療資料和多學科協作機制，為AI模型的臨床轉化提供堅實基礎。
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
表：頭部機構近3年內AI研發佈局案例
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，National Cancer Institute, Pubmed和機構網站資訊整理
注：上表引用
[1]Sinha, Sanju et al. “PERCEPTION predicts patient response and resistance to treatment using single-cell transcriptomics of their tumors.” Nature cancer vol. 5,6 (2024): 938-952.
[2] Krishnamurthy, Savitri et al. “Fully Automated Artificial Intelligence Solution for Human Epidermal Growth Factor Receptor 2 Immunohistochemistry Scoring in Breast Cancer: A Multireader Study.” JCO precision oncology vol. 8 (2024): e2400353.
[3] Pan, Xiaoxi et al. “The artificial intelligence-based model ANORAK improves histopathological grading of lung adenocarcinoma.” Nature cancer vol. 5,2 (2024): 347-363.
[4] Dolezal, James M et al. “Uncertainty-informed deep learning models enable high-confidence predictions for digital histopathology.” Nature communications vol. 13,1 6572. 2 Nov. 2022.
[5] https://medicine.uchicago.edu/new-i3lung-project-to-fund-ai-tools-for-improving-treatment-and-outcomes-for-lung-cancer-patients/
[6]https://keai.kaist.ac.kr/projects/smc-digital-pathology-consortium/
[7] https://www.itnonline.com/content/samsung-receives-fda-clearance-ai-algorithms-detect-lung-nodules-chest-x-rays
[8]https://www.cancer.gov/news-events/press-releases/2024/ai-tool-matches-cancer-drugs-to-patient
3.2 疾病領域聚焦
疾病研究方面，AI應用聚焦於高發癌種：呼吸系統腫瘤居首（25.8%），與傳統研究中NSCLC的高熱度（16.1%）相契合；消化系統腫瘤（21.5%）與結直腸癌、胰腺癌等高突變負荷腫瘤關聯緊密；乳腺及婦科腫瘤（13.5%）雖略低於傳統研究佔比（26.8%），但已有HER2表達評分等AI輔助系統臨床落地，表明該領域AI應用仍處於加速滲透期。
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，醫藥魔方的資料整理
3.3 AI研究靶點特徵
靶點層面，AI研究對EGFR與PD‑L1的關注度最高（均15.4%），與第二、第三部分中統計的傳統研究熱點高度吻合，顯示AI工具正用於增強這些經典靶點的表型識別與療效預測能力。AI在HER2與KRAS（各12.8%）的應用中亦表現活躍，特別是在肺癌和結直腸癌中，深度學習模型被用於非侵入性預測基因突變狀態[40,42]。此外，免疫相關靶點如CD3（10.3%）、MHC‑I（7.7%）的顯著上升，標誌著AI在腫瘤免疫微環境建模與抗原呈遞機制探索中的擴充套件能力。少見靶點如DLL3（5.1%）的出現，提示AI正被用於罕見靶標的發現與亞群識別，支援新興療法如BiTE或CAR-T的早期開發[43]。
表：TOP10靶點的AI研發案例
來源：根據AACR 2025大會網站資訊，PMC和 Pubmed文獻庫資訊整理
注：上表引用
[1]Nguyen, Hung Song et al. “Predicting EGFR Mutation Status in Non-Small Cell Lung Cancer Using Artificial Intelligence: A Systematic Review and Meta-Analysis.” Academic radiology vol. 31,2 (2024): 660-683.
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[3] Dong, Yunyun et al. “Multi-channel multi-task deep learning for predicting EGFR and KRAS mutations of non-small cell lung cancer on CT images.” Quantitative imaging in medicine and surgery vol. 11,6 (2021): 2354-2375.
[4] Krishnamurthy, Savitri et al. “Fully Automated Artificial Intelligence Solution for Human Epidermal Growth Factor Receptor 2 Immunohistochemistry Scoring in Breast Cancer: A Multireader Study.” JCO precision oncology vol. 8 (2024): e2400353.
[5] Diao, James A et al. “Human-interpretable image features derived from densely mapped cancer pathology slides predict diverse molecular phenotypes.” Nature communications vol. 12,1 1613. 12 Mar. 2021.
[6] Shao, Xiaoshan M et al. “High-Throughput Prediction of MHC Class I and II Neoantigens with MHCnuggets.” Cancer immunology research vol. 8,3 (2020): 396-408.
[7] Frascarelli, Chiara et al. “Deep learning algorithm on H&E whole slide images to characterize TP53 alterations frequency and spatial distribution in breast cancer.” Computational and structural biotechnology journal vol. 23 4252-4259. 26 Nov. 2024.
綜上所述，AI在AACR 2025腫瘤研究中的佈局已深入至主流機構、核心靶點與高發癌種的多個層面。當前的AI模型主要整合多組學資料、病理影像與臨床資訊，以實現複雜生物特徵和分子表型的定量評估，對疾病特徵進行分層預測，同時推動多模態資料交叉學習與智慧協同。相較傳統方法，AI賦能正使腫瘤的療法和藥物研發向“精準靶點發現+臨床智慧匹配”的方向升級，其在腫瘤的早期預測、患者篩選和精準治療等環節的滲透將重塑未來腫瘤臨床研究和藥物開發模式。
綜上，全球腫瘤藥物研發已步入“靶點+平臺+智慧”的三軸驅動時代。從實體瘤主導的靶點格局，到跨國藥企與科研機構在新技術平臺上的差異化嘗試；從中國藥企的國產替代到逐步崛起的創新靶點突破，再到AI技術對經典與新興靶點的賦能重塑，2025年腫瘤研究生態已呈現出系統性變革特徵。
未來，靶點的“泛系統性”與“系統特異性”將共構臨床策略主線；機構協作將加速從基礎研究到轉化應用的閉環效率；AI與多組學融合將成為腫瘤研究不可或缺的計算引擎。本研究報告希望為業界提供一份紮實的資料分析與趨勢解讀，助力各類主體在靶點選擇、技術規劃與國際協同中的前瞻決策與戰略落位。
張鴻宇
浙江大學 生物與醫藥工程 在讀博士
中山大學 管理學碩士
法國格勒諾布林高等經管學院 金融碩士（公派留學）
個人簡介
浙江大學生物醫藥工程在讀博士，專攻AI輔助精準腫瘤篩查，藥物設計與開發；曾就職於平安集團、恆健金控和廣發證券體系，從事生物科技和醫療衛生機構一級股債投融資業務，擁有AI、精準醫療與金融交叉複合背景，兼具前沿醫學研發與資本運作雙重視角，專注於AI賦能的精準醫療及新藥研發，注重成果轉化和市場應用。（微訊號：18927501292）
引用
[1] https://www.aacr.org/meeting/aacr-annual-meeting-2025/aacr-fast-facts/
[2] Sung H, Ferlay J, Siegel RL, et al. “Global Cancer Statistics 2020: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in 185 Countries.” CA: A Cancer Journal for Clinicians, 71(3):209–249, 2021.
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[6] https://www.fda.gov/news-events
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[12] Onclive. “FDA Approves Zolbetuximab Plus Chemo for CLDN18.2+ Gastric or GEJ Adenocarcinoma.” Jul 2024.
[13] U.S. FDA. “FDA Approves Sotorasib in Combination With Panitumumab for KRAS G12C–Mutated Metastatic Colorectal Cancer.” May 2024.
[14] AACR. “Abstract CT019: Zoldonrasib May Elicit Objective Responses in KRAS G12D-Mutated NSCLC.” AACR Annual Meeting 2025.
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[18] U.S. FDA. “FDA Grants Regular Approval to Pluvicto® for PSMA‑Positive Metastatic Castration‑Resistant Prostate Cancer.” Mar 2024.
[19]https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/26/2987189/0/en/Roche-enters-into-a-definitive-agreement-to-acquire-Poseida-Therapeutics-including-cell-therapy-candidates-and-related-platform-technologies.html.
[20] Cercek A. et al. “PD-1 Blockade in Mismatch Repair–Deficient Locally Advanced Rectal Cancer.” NEJM 386(25):2434–2442, 2022.
[21] https://www.aacrmeetingnews.org/news/aacr-to-recognize-2025-scientific-achievement-award-recipients-during-annual-meeting.
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[32] Innovent Biologics. “Innovent’s Cadonilimab (AK104) approved by NMPA for relapsed/refractory cervical cancer.” Innovent Press Release, May 2024.
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[40] Krishnamurthy, Savitri et al. “Fully Automated Artificial Intelligence Solution for Human Epidermal Growth Factor Receptor 2 Immunohistochemistry Scoring in Breast Cancer: A Multireader Study.” JCO precision oncology vol. 8 (2024): e2400353.
[41] https://keai.kaist.ac.kr/projects/smc-digital-pathology-consortium/
[42] Dong, Yunyun et al. “Multi-channel multi-task deep learning for predicting EGFR and KRAS mutations of non-small cell lung cancer on CT images.” Quantitative imaging in medicine and surgery vol. 11,6 (2021): 2354-2375.
[43] Paz‐Ares L, et al. “Tarlatamab (AMG 757), a First‑in‑Class DLL3/CD3 Bispecific T‑Cell Engager, in Recurrent Small‑Cell Lung Cancer: An Open‑Label, Phase I Study.” Journal of Clinical Oncology, 41(15_suppl):8507, 2023.
*封面圖片來源：神筆PRO
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