治死患者！？波士頓劍橋基因治療企業Sarepta再陷輿論漩渦，FDA啟動死亡事件調查

星標我們，隨時隨地看波屯！

波士頓劍橋再次站上基因療法安全的風口浪尖。

本週，美國食品藥品監督管理局（FDA）釋出公告，確認已就Sarepta Therapeutics旗下基因療法Elevidys相關死亡事件啟動正式調查。兩名接受該療法的杜氏肌營養不良（DMD）患兒在治療後不久相繼因急性肝衰竭去世，均為病情已發展至無法獨立行走階段的非活動型患者。

Sarepta總部位於波士頓劍橋，長期專注於罕見病領域，Elevidys正是該公司核心產品之一。這款一次性基因療法於去年獲得FDA加速審批，主要針對DMD患者。杜氏肌營養不良是一種罕見的遺傳疾病，患者通常在幼年出現肌肉功能退化，最終發展至無法獨立行走乃至更嚴重的健康威脅。

FDA在公告中指出，當前Elevidys標籤雖已包含“嚴重肝臟損傷”風險提示，但未涉及“肝衰竭”或“死亡”等更高等級警示。此次兩起死亡事件暴露出更嚴重安全隱患，FDA正評估是否需要採取額外監管措施，包括升級警示資訊、限制特定人群使用，甚至可能撤銷現有適應症授權。

據瞭解，Sarepta已主動暫停Elevidys在非活動型DMD患者群體中的使用。公司表示，考慮透過強化免疫抑制方案，嘗試降低基因療法對肝臟的毒性影響，但具體方案仍需獲得FDA批准。

值得注意的是，圍繞Elevidys的監管爭議並非首次。該療法去年在FDA內部審批過程中曾引發激烈分歧，時任FDA生物製品評估與研究中心（CBER）主任Peter Marks頂住內部反對意見，力排眾議推動加速批准。Marks隨後因相關爭議提前離任，接任者Vinay Prasad則多次公開質疑Elevidys的安全性，批評前任繞過審查程式，“倉促放行疑似致命產品”。

隨著本輪死亡調查啟動，Elevidys的市場前景再度蒙上陰影。FDA不排除將其徹底撤出非活動型患者市場，甚至全面收回授權。業界普遍認為，這將成為FDA新領導團隊上任以來，首次公開測試其在罕見病及基因療法領域的監管態度。

波士頓劍橋聚集了大批全球領先的基因與細胞療法企業、科研機構。Elevidys事件不僅直接關係到Sarepta自身產品線、研發投入與市場佈局，更可能對整個波士頓生物醫藥創新環境形成“連鎖反應”。一方面，安全事件若被頻繁曝光，或引發外界對波士頓本地基因治療研發的質疑；另一方面，FDA若藉此機會收緊審批標準，也可能影響本地同行企業產品上市節奏與資本市場信心。