在2025年，藥物研發領域將繼續快速發展，在新技術和臨床需求的推動下，多個潛在新藥和治療方法值得關注。
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藥物名稱：Dato-DXd（Datopotamab
deruxtecan）
公司：阿斯利康/第一三共
適應症：非小細胞肺癌（NSCLC）、三陰性乳腺癌
Datopotamab deruxtecan是一款由人源化、靶向TROP2的單克隆抗體與創新DNA拓撲異構酶I抑制劑（DXd）組成的ADC藥物。
2024年12月，Dato-DXd在日本獲得全球首次批准，用於治療接受過化療後的激素受體陽性、HER2陰性不可切除或複發性乳腺癌成人患者；
美國FDA隨後在2025年1月批准該療法上市，用於治療相同患者群體。
Dato-DXd在2024年12月獲得FDA授予突破性療法認定（BTD），用於治療接受EGFR酪氨酸激酶抑制劑（TKI）和鉑類化療後疾病仍出現進展的區域性晚期或轉移性表皮生長因子受體突變（EGFRm）的非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。
今年2月，FDA授予Dato-DXd優先審評資格用於治療同一患者群體，III期臨床試驗（TROPION-Lung01）結果預計2025年公佈，FDA預計將在2025年第三季度完成審評。該藥可能成為首個獲批治療非小細胞肺癌的TROP2 ADC藥物。
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藥物名稱：CAR-T療法CTX112
公司：CRISPR Therapeutics
適應症：B細胞淋巴瘤、自身免疫性疾病（如狼瘡）
CTX112結合CRISPR編輯與雙靶點CAR設計，增強了T細胞活性。早期臨床資料顯示，在12例瀰漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL）患者中，客觀緩解率（ORR）達67%，完全緩解率（CR）42%，且未出現嚴重細胞因子風暴（CRS）。
2024年該藥適應症擴充套件至自身免疫病領域，首例系統性紅斑狼瘡（SLE）患者給藥完成，初步評價安全性良好。預計2025年可能公佈針對自身免疫病的突破性臨床資料。若資料積極，CTX112可能成為首個獲批用於自身免疫病的CRISPR-CAR-T療法，顛覆傳統免疫抑制劑治療模式。
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藥物名稱：Bemdaneprocel（DA01）
公司：BlueRock Therapeutics（拜耳子公司）
適應症：帕金森病
Bemdaneprocel由多能幹細胞產生的多巴胺能神經元組成，可以透過手術植入帕金森病患者大腦。這些細胞在被移植後將有可能重塑被帕金森病破壞的神經網路，有望恢復患者的運動和非運動功能。
I期臨床資料表明該研究達到了主要目標，在低劑量和高劑量組的所有12名受試者中均具有安全性和耐受性，且一年內沒有報告與該療法有關的嚴重不良事件。II期試驗資料預計2025年公佈，若資料積極，可能成為首個修復帕金森患者腦細胞的療法。
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藥物名稱：Lecanemab（Leqembi）
公司：衛材/渤健
適應症：阿爾茨海默病
LEQEMBI具有雙重作用機制，透過持續清除原纖維和快速清除斑塊來對抗阿爾茨海默病。2023年7月獲批每兩週給藥一次，靜脈注射劑型。3期Clarity AD研究表明與每兩週一次的靜脈注射相比，皮下注射lecanemab治療6個月後腦部澱粉樣斑塊清除率提高了14%，此外，藥代動力學資料顯示，透過曲線下面積進行評估，每週一次的皮下注射製劑比每兩週一次的靜脈注射製劑暴露率高11%。
2025年1月， FDA接受了LEQEMBI皮下自動注射器用於每週維持給藥的生物製品許可申請(BLA)，如果獲得FDA批准，將是首個可以在家中使用皮下自動注射器進行治療的阿爾茨海默氏病治療方法，減少了對醫院或輸液點就診進行維持治療的需求，並提高了醫護人員和患者給藥的便利性和可及性。此外，該藥還計劃拓展到早期阿爾茨海默病。
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藥物名稱：CagriSema
公司：諾和諾德
適應症：肥胖症、2型糖尿病
CagriSema是諾和諾德最新研發的減肥藥物，研究資料表明在68周的臨床試驗中，受試者平均減重可達22.7%。其中，40.4%的患者甚至體重減輕超過25%。然而，儘管這些資料看似喜人，卻未能滿足市場及投資者的預期，導致諾和諾德股價大幅下跌。
臨床試驗中，則出現了一系列副作用，包括噁心與便秘等，這些問題直接影響了患者的治療體驗和對藥物的依從性，進而致使股東們對CagriSema的未來產生質疑。針對CagriSema的當前困境，諾和諾德迅速採取措施，啟動了新的臨床研究專案REDEFINE11。公司希望透過更長的測試時間以及劑量微調來探尋藥物的更大減肥效果。未來幾個月，CagriSema的REDEFINE系列研究結果將是關鍵，如果結果令人滿意，將有助於恢復公司在減肥藥市場的地位。
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藥物名稱：mRNA-1083
公司：Moderna
適應症：流感+新冠聯合疫苗
全球首個mRNA流感/新冠二價疫苗，III期試驗2025年完成，可能推動疫苗技術迭代。
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藥物名稱：VIR-3434
公司：Vir Biotechnology
適應症：慢性乙肝
為單克隆抗體，透過阻斷病毒進入肝細胞並清除表面抗原，II期試驗顯示功能性治癒潛力，2025年或進入關鍵臨床階段。
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藥物名稱：Milvexian
公司：百時美施貴寶（BMS）/楊森
適應症：中風預防
為口服XI因子抑制劑，透過抑制凝血因子XIa，減少血栓形成，同時可能降低出血風險。II期試驗顯示相比傳統抗凝藥（如華法林、DOACs），Milvexian具有更好的安全性，減少出血併發症。目前III期臨床試驗LIBREXIA專案正在進行，包括卒中後二級預防（LIBREXIA-STROKE）和房顫患者（LIBREXIA-AF）等適應症，預計2025年公佈結果。如果III期資料積極，可能在2026-2027年獲批，成為首個口服FXIa抑制劑，改變抗凝治療格局。
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藥物名稱：ISM001-055
公司：Insilico Medicine
適應症：：特發性肺纖維化
ISM001-055用於治療致命罕見病特發性肺纖維化（IPF），該疾病以成纖維細胞增殖和大量細胞外基質沉積導致的肺功能受損為特徵，確診後的中位生存期僅為2-3年。
作為全球首個由AI發現和設計的藥物，2021年人體微劑量試驗ISM001-055在澳大利亞完成首批健康受試者給藥。這項在8名健康受試者中進行的試驗，驗證了候選藥物的藥代動力學和安全性，成功完成AI輔助製藥概念驗證，併為後續臨床驗證奠定基礎。
與傳統藥物發現方法相比，人工智慧驅動的流程將時間縮短了一半，耗費的成本也大大降低。ISM001-055的兩項1期臨床研究均顯示，該候選藥物具有良好的安全性、耐受性、口服生物利用度和藥代動力學特徵。II期試驗2025年公佈結果，ISM001-055有望成為首個AI開發藥物。
2025年新藥研發將聚焦精準靶點（如TROP2、Tau蛋白）、技術突破（CRISPR、AI設計）及提前干預（疫苗、早期阿爾茨海默病）。這些藥物的開發成功不僅代表科學進展，更可能重塑疾病治療標準，使一些癌症、神經退行性疾病和代謝領域的難治性疾病有新的治療希望。
參考資料：
1.https://www.businesswire.com/news/home/20250130436829/en/Datopotamab-Deruxtecan-Recommended-for-Approval-in-the-EU-by-CHMP-for-Patients-with-Previously-Treated-Metastatic-HR-Positive-HER2-Negative-Breast-Cancer
2.各公司官網