帕金森幹細胞療法正式啟動II期臨床，「睿健醫藥」獲超2億元融資｜36氪首發

低劑量組中，最長的受試者隨訪時間已超過60周，而行為學改善效應還在穩定地持續。

文｜胡香贇

編輯｜海若鏡

封面來源｜Pexels

36氪獲悉，從事細胞治療藥物開發的“睿健醫藥”近期完成過億元B+輪融資。本輪融資由豐川資本領投，荷塘創投跟投，易凱資本任獨家財務顧問。募集資金將用於加速推進公司核心產品管線的中美臨床試驗、多款創新管線的研發和臨床能力搭建。

另據瞭解，此前不久，睿健醫藥剛剛獲得B輪融資。兩輪B系列融資累計募資超2億元。

睿健醫藥成立於2017年，聚焦於小分子化學轉錄調控誘導多能幹細胞（iPSC）產品開發，也是36氪長期追蹤的一家企業。近期，在接連完成大額募資之餘，睿健醫藥自主研發的用於帕金森治療的核心產品管線NouvNeu001（一款化學誘導的功能型人源多巴胺能神經元前體細胞）已經於近期啟動II期臨床。藉著這個契機，我們回訪了睿健醫藥創始人、CEO魏君，聊了聊公司的業務進展，以及對幹細胞賽道發展的期待。

帕金森病是一種常見的中老年中樞神經系統退行性疾病，其發病根源在於患者腦部多巴胺能神經元的大規模凋亡。但臨床現有針對帕金森病的治療手段以藥物和手術為主，只能“緩解症狀”，無法阻止患者病灶部位持續的神經退化，且藥物治療會隨著用藥時間增加而出現療效減退或不良反應，而手術治療則面臨費用高、使用範圍有限、創傷大的風險，亦無法阻止疾病的進展。

科學家們由此認為，如果能重新“移植”回消失的細胞，或許可以讓帕金森患者的病情實現“逆轉”，而iPSC技術正是實現這個設想的基礎平臺。魏君介紹，理想的治療效果來自移植細胞能夠高效發揮其綜合功能，移植到腦部的細胞需要“在一個高效的時間窗裡，重新連線上由帕金森病導致的上下游神經環路的缺失，同時還要具備分泌多巴胺的功能”。

在這一思路下，睿健醫藥在此前的I期臨床研究中，重點分析瞭如下兩點問題：首先，患者腦部由於神經細胞退行性死亡導致的病灶，是否會因為新的功能性神經細胞移植而實現修復；其次，這種病灶的修復是否會進一步導致患者的行為學及其它症狀出現改善。

從NouvNeu001積累的10例入組案例結果來看，接受移植六個月後，使用MDS統一帕金森病評定量表(MDS Unified-Parkinson Disease Rating Scale，MDS-UPDRS)對患者移植後的各項指標進行檢測，患者運動功能“表現出顯著的臨床改善趨勢”；而非運動症狀，包括焦慮、“開期”時間等指標，也達到臨床上顯著改善的標準。

同時，PET影像分析也證實了細胞移植後在腦部的定植及功能，結果顯示，隨著移植時間的增加，移植區域多巴胺轉運酶活性明顯增強。

尤其是低劑量組中，最長的受試者隨訪時間已超過60周，而患者的行為學改善效應還在穩定地持續。這或許說明“通用型細胞移植治療帕金森病具備高度可行性，並且移植細胞可以在患者體內長期發揮作用”。

“不同於海外同類產品的臨床試驗，我們在這項臨床試驗中納入的帕金森病受試者範圍更廣，覆蓋中度到極重度，目的就是希望瞭解NouvNeu001在哪些患者中的響應更好，指導產品更好的臨床應用。其中，有入組時已經是極重度狀態、行動需要家人照顧的受試者，在給藥後不久可以自行站立，給藥6個月後行走能力已非常穩健，極大地提高了其生活質量。”魏君表示。

另據瞭解，為實現帕金森治療的全病程覆蓋，睿健醫藥還開發了主要針對50歲以下早髮型帕金森患者的細胞治療產品NouvNeu003，該產品已於2023年年底獲國家藥監局批准進入I期臨床，現已完成全部患者入組。

2024年以來，睿健醫藥在推進海外臨床研究上也取得一定進展。當年，NouvNeu001在美國的IND申請就已獲批，並取得了FDA授予的特別豁免權，預期於今年上半年正式啟動I期臨床入組；另一款針對眼科疾病領域佈局的產品NouvSight001，也於去年3月獲得FDA的孤兒藥認定，用於治療視網膜色素變性系列適應症。

此外，談及公司幹細胞治療產品的定價問題，魏君提到，未來產品的定價會綜合參考國家醫保承受能力、患者付費能力和企業成本等因素，達到各方共贏且患者可承受的目標。目前，公司在生產工藝流程上的成本優勢為實現這一目標奠定了基礎。

創始人及投資人觀點：

睿健醫藥創始人、CEO魏君博士表示：非常榮幸能夠在睿健醫藥的發展過程中不斷得到新股東的大力支援，也非常感謝各位老股東對睿健醫藥的發展做出的貢獻，還要特別感謝易凱資本和睿健醫藥團隊的緊密合作。睿健醫藥一直秉承著“從患者的需求出發，解決真正的臨床需求”的宗旨，以“源頭創新”來為患者打造能夠真正逆轉病程的全新療法。此輪融資將為睿健醫藥加快臨床進展進一步夯實了基礎，團隊必將再接再厲，為廣大患者帶來全新的治療體驗。此外，此次融資的完成，不僅為NouvNeu001進入確證性臨床階段奠定了基礎，也為睿健進一步開拓國際市場提供了助力。

豐川資本創始人相端表示：豐川資本很榮幸能夠參與睿健醫藥本輪投資。公司憑藉全球領先的小分子化學轉錄調控iPSC技術平臺，開發新一代化學誘導通用型細胞療法。公司管線聚焦臨床未滿足需求，展現出令人印象深刻的安全性和療效潛力，商業化前景廣闊。睿健醫藥透過紮實的技術研發以及臨床推進，已經逐步成長為iPSC領域全球頭部企業。期待睿健醫藥透過本輪融資進一步加速各個管線的產業化與商業化，為全球醫療健康領域帶來革命性變化。豐川資本也將繼續攜手中國biotech公司，推動中國原創新藥的快速發展。

荷塘創投董事總經理郭凱表示：多巴胺前體細胞移植治療帕金森病這一成藥策略擁有明確的生物學機制，並於近期獲得了初步臨床療效資料支援，有望成為首個能夠顯著延緩疾病進展的療法，擁有巨大的社會價值和商業價值。睿健醫藥核心產品NouvNeu001是全球首個進入臨床階段的iPSC來源的多巴胺前體細胞治療產品，在臨床進度、臨床療效以及生產成本等方面具備顯著優勢。我們對公司產品寄予厚望，將助力公司積極推進正在進行的中美臨床試驗，早日造福廣大帕金森病患者。