近年來，誘導多能幹細胞（iPSC）在醫學研究和臨床治療中展現出了巨大的潛力，市場關注度持續升溫。僅在2024年，全球範圍內針對iPSC相關企業的融資總額已超過80億美元，較前一年增長近60%，融資額在“資本寒冬”中逆勢上揚。
4月11日，聚焦iPSC化學誘導平臺的睿健醫藥新宣佈完成了近億元B+輪融資。本輪融資由豐川資本領投，荷塘創投跟投，易凱資本擔任獨家財務顧問。疊加公司去年10月完成的超億元B輪融資，睿健醫藥已在不到半年時間內累計融資超2億元人民幣，創下中國iPSC領域融資額新高。
“睿健醫藥透過紮實的技術研發以及臨床推進，已經逐步成長為iPSC領域全球頭部企業。”擔任本輪融資領投方的豐川資本創始人相端表示，睿健醫藥憑藉全球領先的小分子化學轉錄調控iPSC技術平臺，開發新一代化學誘導通用型細胞療法。公司管線聚焦臨床未滿足需求，展現出令人印象深刻的安全性和療效潛力，商業化前景廣闊。期待睿健醫藥透過本輪融資進一步加速各個管線的產業化與商業化，為全球醫療健康領域帶來革命性變化。
01
手握領域內全球首款臨床階段藥物
根據BCC Research的最新報告，全球iPSC治療市場規模預計2028年將達52億美元，其中，亞太地區以10.4%的年複合增長率領跑。市場規模不斷擴大的背後，是iPSC細胞藥物展現出的巨大治療潛力。
以睿健醫藥自研的NouvNeu001為例，作為面向帕金森這一不可逆疾病的治療藥物，NouvNeu001透過化合物調節實現高純度神經元亞型分化，與體內原有神經元形成連線，並增強細胞分泌功能，進一步加強了移植細胞對原有病灶的改善，以達到綜合性的治療效果，真正“逆轉”帕金森病程，具有顛覆現有臨床治療手段的潛力。
早在2023年8月，NouvNeu001就獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批准開展I-II期聯合臨床研究，成為帕金森領域全球首個進入臨床階段的基於化學誘導的通用型細胞藥物。
2024年11月，NouvNeu001中晚期帕金森病的I期臨床試驗已完成全部受試者入組。臨床結果顯示，受試者安全性良好，並普遍表現出運動功能和生活質量的顯著改善。尤其是低劑量組中，最長的受試者隨訪時間已經超過了60周，而患者的行為學改善效應還在穩定地持續。
“有些患者在入組時已經是極重度狀態、行動需要家人照顧的受試者，在給藥後四周可以自主行動，給藥6個月後行走能力已經非常穩健了，極大地提高了其生活質量。”睿健醫藥創始人、CEO魏君博士指出，這或許說明通用型細胞移植治療帕金森病具備高度可行性，並且移植細胞可以在患者體內長期發揮作用。
荷塘創投董事總經理郭凱指出，當前多巴胺前體細胞移植治療帕金森病這一成藥策略已擁有明確的生物學機制，並於近期獲得了初步臨床療效資料支援，有望成為首個能夠顯著延緩疾病進展的療法。睿健醫藥核心產品NouvNeu001是全球首個進入臨床階段的iPSC來源的多巴胺前體細胞治療產品，在臨床進度、臨床療效以及生產成本等方面具備顯著優勢。
據悉，NouvNeu001 II期臨床也即將在近期正式開啟。海外方面，2024年6月，美國食品藥品監督管理局（FDA）也正式批准了NouvNeu001的IND申請，正式實現中美兩地IND“雙報雙批”。相關在美I期臨床試驗，也計劃在今年上半年開啟。中美兩地整體臨床進度，均遙遙領先全球競品。
02
擠佔iPSC細胞藥物治療前沿
顛覆性的產品和超前的臨床進展，只是睿健醫藥連續獲得大額融資的原因之一。資本青睞的核心，還在於睿健醫藥化學誘導iPSC細胞藥物展現出的更多可能。
同樣在帕金森領域，面對該類疾病發病的日趨年輕化，睿健醫藥推出了面向早髮型帕金森的自研產品NouvNeu003，形成了對帕金森“一老一早”兩大患者人群的全生命週期、全治療週期全覆蓋。
早在2023年12月，NouvNeu003就已獲得NMPA批准正式進入臨床I期，也為睿健醫藥再添一個“第一”——全球首個進入註冊臨床階段的針對早髮型帕金森病的iPSC衍生通用型細胞治療產品。
目前，NouvNeu003同樣也完成了I期臨床試驗完成全部受試者入組，與NouvNeu001臨床保持了相同節奏。臨床試驗也反饋出受試者對NouvNeu003耐受性良好，並初步揭示出早髮型帕金森病特殊的細胞治療規律，為後續確證性臨床研究的開展奠定了基礎。
此外，在iPSC細胞藥物的其他潛力領域，睿健醫藥突破性眼科產品NouvSight001也在2024年3月被美國FDA授予孤兒藥認定（Orphan Drug Designation, ODD）。該產品面向“視網膜色素變性系列適應症”治療，是睿健醫藥開發的首款誘導多能幹細胞（iPSC）來源眼科通用型細胞治療產品。
據魏君博士介紹，新近完成的B+輪融資資金，就將用於加速推進公司核心產品管線的中美臨床試驗、多款創新管線的研發和臨床能力搭建。
整體而言，睿健醫藥已成為國際多能幹細胞領域獲得監管機構認可最多，管線進展最快，治療患者最多的領軍企業，其獨特的“化學誘導”細胞功能改造平臺也在臨床階段進一步凸顯出其獨特優勢。
擔任本輪融資獨家財務顧問的易凱資本執行董事方洋就表示，國內目前只有睿健醫藥完成了iPSC細胞藥物的正式註冊臨床I期試驗，同時公司計劃在今年開啟在FDA的I期臨床，整體臨床進度方面已經大身位領先於同行業玩家，有望成為國內首家獲批帕金森領域的細胞治療公司。期待睿健醫藥透過本輪融資進一步加速管線的產業化與商業化，繼續推動生物醫藥創新，為全球醫療健康領域帶來革命性變化。
魏君博士則表示，睿健醫藥一直秉承著“從患者的需求出發，解決真正的臨床需求”的宗旨，以“源頭創新”來為患者打造能夠真正逆轉病程的全新療法。“此輪融資將為睿健醫藥加快臨床進展進一步夯實了基礎，團隊必將再接再厲，為廣大患者帶來全新的療法。此外，此次融資的完成，也為睿健進一步開拓國際市場提供了助力。”
如果您想對接文章中提到的專案，或您的專案想被動脈網報道，或者釋出融資新聞，請與我們聯絡；也可加入動脈網行業社群，結交更多志同道合的好友。