按照年度規劃,從5-6月的主題是“頂咖的臨床科研選題”;即透過Healsan™醫學大資料分析,找到某些領域的頂咖;並透過分析其選題和課題設計思路,找到其研究的策略規劃和成功密碼。
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在我們對2024年消化科領域SCI期刊的分析中發現,加拿大西安大略大學(Western University, Canada)的 Jairath, Vipul 教授團隊全年共發表了38篇論文,發表於Lancet、Clinical Gastroenterology and Hepatology、Journal of Crohn’s & Colitis、United European Gastroenterology Journal、Inflammatory Bowel Diseases等多本高水平期刊。

(Dr. Jairath, Vipul)
研究重點聚焦在以下四個方面:
1️⃣ 炎症性腸病(IBD)精準治療方案的臨床驗證
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圍繞 中重度潰瘍性結腸炎與克羅恩病 的治療最佳化,Jairath教授團隊多次組織/參與隨機對照試驗(如VERDICT, ENTERPRET),驗證如Upadacitinib、Filgotinib、Vedolizumab、Ustekinumab等生物製劑與JAK抑制劑的療效與安全性;
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重點比較不同藥物的真實世界表現及適應證人群。
2️⃣ IBD相關症狀與生活質量評估體系建設
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提出並驗證如FACIT-Fatigue、腸道緊迫症(Bowel Urgency)評分工具等用於IBD患者體驗評估的新量表;
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強調“以患者為中心”的研究理念,深入探討患者參與臨床試驗的動因與體驗。
3️⃣ 手術後管理與腸造口人群照護
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團隊高度關注永久性迴腸造口術後患者的併發症、資源使用與心理負擔,並系統綜述相關干預方法;
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例如發表於《Crohn's & Colitis 360》和《United European Gastroenterology Journal》的多篇系統綜述與Umbrella review文章。
4️⃣ IBD臨床試驗設計最佳化與國際藥品註冊策略比較
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分析FDA與EMA在IBD新藥審批流程中的異同;
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探索N-of-1精準臨床試驗模式,推動“個體化醫療”在IBD領域的實踐;
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同時揭示了安慰劑組內鏡/組織學反應率的高波動性,為試驗設計提供資料依據。

(部分新發論文)
基於對Jairath, Vipul教授團隊近五年(2020–2024)在消化科領域共278篇SCI論文的大資料分析,作為醫生科學家,我們可以從其研究路徑與策略中提煉出以下五點關鍵經驗與啟示:
1)以患者為中心:從症狀主觀感受到客觀結局的橋接策略
Jairath教授強調“症狀不等於疾病反應”,持續推動將患者報告結局(PRO)指標納入IBD研究核心。他團隊:
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構建並推廣“腸道緊迫症(Bowel Urgency)評分工具”與“FACIT-Fatigue疲勞評估量表”;
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在國際臨床試驗中推動**患者優先順序(Patient Priority Index)**替代傳統的僅基於內鏡/生化反應指標的結局。
📘啟示: 醫生科學家不僅要關注“病灶縮小”,更應追問“病人感覺是否真正變好”。
除了組織多項III期RCTs(如ENTERPRET、VERDICT)外,Jairath團隊大量開展:
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真實世界資料(RWD)研究;
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網路薈萃分析與Bayesian統計建模;
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藥物比較有效性研究(CER)。
這種“臨床試驗+真實世界證據+方法學創新”的三位一體模式,確保了IBD治療策略既嚴謹又可落地。
📘啟示: 醫生科學家要在“金標準RCT”與“臨床日常真實決策”之間建立資料橋樑。
3)標準重構者:引領IBD試驗設計全球規範
Jairath教授積極參與國際學會(如FDA、EMA、ECCO)IBD試驗標準的制定與審稿,團隊:
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分析安慰劑組內鏡反應率不一致原因;
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比較歐美監管政策對IBD藥物註冊流程的異同;
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推廣“N-of-1個體化試驗設計”理念,以適應精準治療需求。
📘啟示: 在新藥與療法不斷湧現的時代,臨床研究者也應成為“試驗系統設計師”。
Jairath教授高度關注常被RCT排除的“真實世界邊緣人群”,尤其是:
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迴腸造口術後患者的生活質量、心理負擔與資源使用;
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多次失敗治療後IBD患者(refractory UC/CD);
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特殊年齡段(如老年或兒童IBD)群體。
透過系統綜述、Umbrella review等方式,推動研究從“主流病例”延展到“真實複雜”。
📘啟示: 以“關注被忽視的病人”為起點,往往更容易產出有廣度、有溫度的研究成果。
5)多學科協同:從胃腸科出發聯動心理、營養、護理領域
團隊不斷拓展研究邊界,合作研究涵蓋:
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IBD患者的抑鬱焦慮共病管理;
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營養干預與炎症活性的關係;
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IBD專科護士角色對慢病隨訪效率的提升。
📘啟示: 優秀的醫生科學家不是“專科孤島”,而是多學科交匯的橋樑。
🔚 總結語:
Jairath教授的研究路徑啟發我們:
做IBD研究,不僅要“做藥效”,更要“做人感”; 不僅做“標準臨床”,更要“邊緣真實”; 不僅做“試驗執行者”,更要“策略制定者”。
A. 本報告為PubMed檢索平臺僅以檢索式報告的結果進行的視覺化報告。
B. 本推文很可能存在謬誤;也請各位同仁多多指正,以促進我們提供更高質量的推文。
C. 本文僅為學術交流,不構成任何建議。
作者:Amber Wang,微訊號:Healsana;加好友請註明理由;助理:ChatGPT
美國Healsan Consulting(恆祥諮詢),專長於Healsan醫學大資料分析、及基於大資料的Hanson臨床科研支援。主要為醫院科研處、生物製藥公司和醫生科學家提供分析和報告,成為諸多機構的“臨床科研外掛”。
網址:https://healsan.com/
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