防走失，電梯直達
安全島報人劉亞東A來源：深究科學
作者：深究科學
導讀
2024年，生物技術產業又迎來一個全新的轉折點。
過去幾年，生物技術領域發生了翻天覆地的變化，具有開創性的幾大技術領域重塑了醫療保健、藥物研發等行業的面貌。而在新的一年裡，大熱門將會在哪幾個領域出現？
近期，幾位行業專家談2024年將塑造生物技術領域的趨勢，看看他們有哪些洞見。
01
AI＋生物醫藥
AI已經徹底改變了生物技術行業的格局。過去一年，人工智慧在生物製藥領域的應用熱潮湧現，主要用於藥物、蛋白質發現以及老藥新用等。
事實上，2023年AI取得了不少成果，並在持續發揮影響。
圖源techcrunch
國際製藥工程學會（ISPE）會長兼執行長（CEO）托馬斯·哈特曼（Thomas Hartman）強調，過去一年，沒有任何行業為人工智慧的飛速發展做好準備：“現在，隨著AI疲勞初見端倪，各種流程中實施AI的競爭也減少了，公司將有更多的時間，正確評估自己的技術和資源。”
Standigm全球戰略高階副總裁（SVP）兼藥物化學部門負責人金韓洙（Hanjo Kim）認為AI的下一個研究趨勢將針對肥胖和長壽，他表示，“許多人認為肥胖是代謝性疾病中唯一剩下的需要征服的疾病。此外，關於線粒體的科學發現令人興奮，因為它們顯示與許多疾病和併發症有關。”
此外，AI還大大節約了時間，提高了效率。Lantern Pharma的CEO潘納·夏爾馬（Panna Sharma）指出，針對特定疾病的AI發現和開發平臺是下一步。“關鍵是前期資料準備，或者將這種原始資訊轉換為機器學習友好的格式，這些格式可以被強大的AI演算法利用。這種準備可以讓AI解鎖資料中的見解，從而進行開創性的臨床試驗並加速藥物開發”。
2024年，AI在生物技術領域展現出更精確、多樣化的趨勢，因此許多公司應當停一停，審視人工智慧技術和他們手中的資料，找到最有效的方式來利用這些資產。
02
RNA技術
目前，RNA技術發展包括各種基於RNA的療法：單鏈和雙鏈RNA分子，如mRNA、miRNA、siRNA和反義RNA，每種分子都具有特定的機制和應用領域，如免疫治療和疾病治療。
Aldevron公司首席科學官（CSO）文卡塔·施拉萬·K·因杜爾提（Venkata Shravan K. Indurthi）預測，RNA技術將更加複雜和精湛，有望在HIV和各種癌症等領域有所應用。
除此之外，他還推測，該行業將在基因編輯技術方面取得發展，“儘管基因編輯技術存在許多困難，但該行業在研究和最近批准的首款基因編輯藥物方面仍取得了令人印象深刻的進展。這些發展也受到了越來越重要的合作伙伴關係的推動”。
03
CRISPR領域蓄勢待發
CRISPR技術為遺傳性疾病的治療帶來了革命性的突破，目前正在臨床試驗中積極探索治療鐮狀細胞病、β地中海貧血以及先天性黑蒙症（一種先天性失明症）等難題。這些試驗已經取得了顯著的成效，一些患者的病情得到了明顯改善。
同時，在癌症治療領域，CRISPR技術也在探索透過基因工程改造免疫細胞，以更有效地對抗腫瘤。這無疑為生物技術領域的發展注入了強大的動力，預計將在2024年持續推動行業的進步。
在CRISPR技術的開發中，重點在於為不同疾病創造特定的遞送系統。這包括利用對環境有反應和能識別配體的奈米顆粒，以更精準地靶向病變組織。
此外，利用免疫細胞或病變器官的外泌體和細胞膜，也能更有效地遞送基因靶向藥物，並避免免疫系統的清除。
ERS Genomics公司的執行長埃裡克·羅茲（Eric Rhodes）認為，該領域將在2024年繼續保持增長勢頭。他表示，“CRISPR/Cas9技術將在2024年繼續其非凡的增長軌跡，這得益於英國首個獲批的臨床應用，用於治療鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血（TDT）。美國食品藥品監督管理局（FDA）最近對TDT的Casgevy的批准進一步證明了該技術治癒以前無法治療的疾病的巨大潛力”。
此外，他還預測，“隨著CRISPR逐漸成為主流醫學技術，我們預計基於CRISPR的臨床試驗數量將大幅增加。更令人期待的是，看到這項技術如何超越醫學領域”。
04
生物列印和組織工程
2024年，生物列印和組織工程預計將崛起為生物工程行業的核心趨勢。
生物列印與3D列印技術有異曲同工之妙，它運用由活性人類細胞構成的“生物墨水”來構建組織，最終目標是製造生物人工器官來緩解供體器官短缺的困境。儘管生物列印器官的實際應用尚未到來，但當前這項技術對於燒傷患者的支援已經展現出了巨大的潛力。研究人員已經研發出手持式生物列印工具，可直接將皮膚組織層沉積在傷口上，有望取代傳統的皮膚移植方式，並加速癒合過程。
生物列印技術的持續進步也在推動更大、更復雜的組織結構的工程化。研究團隊正在探索創新的組裝方法，力求突破以往的尺寸限制，製造出更多工程化器官。
生物組織工程市場同樣展現出強勁的增長勢頭，預計到2028年，其市場價值將達到89億美元，複合年增長率（CAGR）高達15.3%。
目前，北美佔據最大的市場份額，但亞洲太平洋地區因對治療慢性疾病的創新技術採納度不斷提升，預計將成為增長最為顯著的地區。
05
幹細胞技術
幹細胞型別的多樣性日益豐富，如間充質幹細胞和誘導多能幹細胞等，它們在研發工作中大放異彩，推動了市場的快速增長並拓展了幹細胞在醫學領域的應用範圍。尤其在CRISPR基因編輯等領域的革新，進一步提升了幹細胞的精準度、可擴充套件性和治療潛力，為2024年癌症和心血管疾病等疾病治療帶來了廣闊的前景。
圖源：News-Medical
展望未來，幹細胞技術和療法的全球市場預計將以11.43%的複合年增長率（CAGR）從2024年持續增長至2030年。其中，再生醫學領域備受矚目，隨著越來越多的幹細胞療法臨床試驗獲得批准，其市場份額正不斷攀升。
然而，幹細胞市場的競爭也日益激烈，導致優質幹細胞產品的定價競爭變得尤為白熱化。併購活動的頻發也為幹細胞市場的擴張注入了新的活力，顯示了該行業的蓬勃生機和巨大潛力。儘管如此，該領域仍面臨著一些挑戰，如嚴格的研究和臨床實踐指南可能會增加額外的程式成本並延長研發週期。
值得一提的是，幹細胞技術在藥物測試、疾病模擬以及治療神經退行性疾病（如帕金森病和阿爾茨海默病）等領域的應用也在逐步普及。這些技術在不同應用領域中所展現的潛力，凸顯了幹細胞在生物技術未來中可能發揮的舉足輕重的作用。
06
靶向蛋白降解
靶向蛋白降解技術正在迅猛增長，預計將在2024年延續其上升勢頭，成為生物技術領域中的矚目焦點。這一增長受到多重因素推動，包括治療方法中先進技術的普及、表位抑制劑技術的廣泛應用，以及藥物研發中對蛋白質降解策略的日益增長的需求。同時，市場對微生物感染診斷中免疫測定的需求持續增長，以及人們對蛋白質降解益處的認識提升，也進一步推動了市場的蓬勃發展。
PhoreMost公司的執行長Neil Torbett認為，2024年將是TPD領域發生變革性進展的一年。繼2023年披露的雙價降解藥物和臨床試驗數量的顯著增加後，他預測今年投資者和製藥公司對該領域的興趣將進一步升溫，因為先進的蛋白水解靶向嵌合體（PROTACs）即將進入3期臨床試驗階段。“分子膠作為降解藥物療法的一種激動人心的新方法，為新的治療領域帶來了改進的藥理學特性。儘管分子膠的合理設計在歷史上一直頗具挑戰性，但我們有理由相信，2024年該領域將實現突破。”他如是表示。
在地域分佈上，北美地區是PROTAC市場的領軍者，這主要得益於該地區豐富的研發活動。與此同時，隨著政府支援力度的加大、醫學研究的繁榮以及對優質醫療保健需求的不斷增長，亞太地區的市場也在逐步擴大。
PROTAC技術的主要參與者包括禮來公司（Eli Lilly and Company）、吉利德科學公司（Gilead Sciences）和默克公司（Merck）等知名企業。這個充滿活力的市場以技術創新和廣泛的應用領域為特色，預計將在2024年及以後成為生物技術行業的重點關注領域。
參考資料
The trends that will shape the biotech industry in 2024.Labiotech.