在生命科學的創新浪潮中，幹細胞療法領域近期迎來了振奮人心的重大進展！美國與中國先後成功獲批幹細胞治療產品，這一里程碑式的跨越，為無數患者帶來了新的希望曙光。

2024年12月18日，美國食品藥品監督管理局（FDA）重磅批准了 RYONCIL^®（Remestemcel-L）上市。這款具有開創性意義的首款間充質幹細胞（MSCs）產品，源自同種異體（供體）骨髓。其針對的是2個月及以上兒科患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），這一病症在異基因造血幹細胞移植後極為棘手，當常規糖皮質激素治療失效時，便成為威脅患兒生命的重大難題。

回顧其研發之路，可謂荊棘滿布。起初，Prochymal（後更名為Remestemcel-L） 產品由美國Osiris Therapeutics公司持有，2010 年雖獲 I 型糖尿病孤兒藥潛在資格，但在美國本土的上市程序卻屢遭挫折。幸得 Mesoblast公司接力，持續深耕研發，並在加拿大、紐西蘭、日本等國率先取得突破，成功上市，最終成功叩開美國市場大門。

2025年1月2日，我國幹細胞療法領域迎來歷史性時刻！鉑生卓越生物科技（北京）有限公司的 “艾米邁託賽” 注射液成功獲批上市，用於治療14歲以上消化道受累為主且激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。

這款異體來源人臍帶間充質幹細胞注射劑的獲批歷程同樣充滿故事。早在 2013年3月便啟動藥物臨床試驗申請，彼時受限於監管政策處於萌芽階段，歷經漫長等待，直至2020年2月3日才獲臨床試驗許可，隨後穩步推進，於 2024年申請附條件批准上市，並在新年伊始成功獲得國家藥監局許可，成為我國首款幹細胞治療藥品，在國內再生醫學發展程序中樹立起了一座重要的里程碑。

間充質幹細胞（MSCs）治療藥物選擇急性移植物抗宿主病（aGVHD）作為首個適應症，主要是因為激素治療無效的aGVHD患者受到嚴重的生命威脅，存在巨大的未滿足的臨床價值和醫療需求，而MSCs具有獨特的免疫調節特性，能夠有效抑制T細胞活化和炎症反應，理論上對aGVHD具有顯著療效。此外，MSCs的低免疫原性降低了宿主排斥風險，提高了治療的安全性。早期研究和臨床試驗已初步證實了MSCs對aGVHD的潛在治療效果，為進一步開發提供了科學依據。

同時，aGVHD的嚴重性和未滿足的醫療需求可能使藥物開發獲得加速審批，如優先審評和孤兒藥資格。aGVHD患者群體的集中性和疾病特點也使得臨床試驗更加高效。因此，aGVHD的治療需求、幹細胞療法的潛在效果、安全性、科學依據、監管政策、市場潛力以及技術成熟度，共同促使幹細胞療法選擇aGVHD作為切入點。

中美這兩款獲批藥物均聚焦於間充質幹細胞，這類幹細胞源自中胚層，宛如生命的 “萬能種子”，廣泛分佈於骨髓、臍帶、臍帶血及脂肪等人體組織器官，具備自我複製與多向分化的卓越潛能，且擁有自我複製、低免疫原性、高活性、抑炎性和不成瘤性等五大顯著特性，在再生醫學與細胞治療的前沿陣地展現出了驚人的應用潛力。

無論是國內還是國外，間充質幹細胞都是幹細胞療法中最為熱門的分類，在clinicaltrials.gov網站檢索可知，當前全球已有1318項間充質幹細胞專案進入臨床研究階段，在各類幹細胞療法中遙遙領先。目前全球獲批上市的間充質幹細胞治療藥品約10個，其細胞來源、適應症不盡相同。其中用於治療急性移植物抗宿主病（aGVHD）的間充質幹細胞治療藥品有4款，除我國批准的艾米邁託賽注射液外，還有美國、加拿大、日本等國家批准的骨髓間充質幹細胞等不同技術路徑的幹細胞療法。

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但不可否認的是，中美幹細胞治療產品的獲批是具有劃時代意義的重大突破，標誌著幹細胞療法在臨床應用的關鍵一躍。在醫學的漫漫長路中，風險與收益如影隨形，而此次幹細胞療法的突破無疑為再生醫學與大健康產業推開了一扇通往無限可能的大門。華大細胞始終堅守在生命科學前沿陣地，與全球科研同仁攜手共進，我們堅信，隨著科研探索的不斷深入，幹細胞療法必將為更多患者鋪就康復之路，讓生命重煥生機！