近年來，美國糖尿病患者越來越多，給患者和家庭帶來很大壓力。患者必須時刻監測血糖，嚴格控制飲食和運動，準確調整胰島素劑量，防止血糖異常帶來健康風險。
一項新幹細胞療法給糖尿病患者帶來希望。研究顯示，多數嚴重1型糖尿病患者一次治療後不再依賴胰島素。
若後續試驗順利，計劃明年向FDA申請上市，或助患者治癒。
最新一項實驗性幹細胞療法，將可能為1型糖尿病患者帶來治癒的希望。
在波士頓製藥公司Vertex研發的一項治療中，科學家成功將幹細胞轉化為胰島細胞，並注入患者體內，以協助調節血糖。
研究顯示，接受單次輸注的一組嚴重1型糖尿病患者中，有10人在治療一年後徹底不再依賴胰島素，其餘2人對胰島素的需求也大幅下降。
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該療法被命名為Zimislecel。科學家將新生成的胰島細胞注入胰腺後，這些細胞能夠在體記憶體活併發揮作用，重新承擔調控血糖的功能。
“這是一項具有開創性的研究。擺脫胰島素相當於改變患者的生活，”加州大學舊金山分校糖尿病中心主任馬克·安德森(Mark Anderson)醫生評價道。
和其他仍在審批流程中的新藥一樣，Vertex尚未披露zimislecel的具體治療費用，表示要等到獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批准後，才會公開相關定價資訊。
公司發言人還指出，目前僅掌握研究中入組患者的資料，尚無法確定這一療法是否適用於更廣泛的1型糖尿病患者群體。
資料顯示，美國目前約有200萬人患有1型糖尿病。這種疾病是由於免疫系統錯誤攻擊體內胰島細胞，尤其是分泌胰島素的β細胞所致。
缺乏胰島素會導致葡萄糖無法進入細胞提供能量，因此患者必須透過精確的胰島素注射來維持血糖平衡。
不同於更為常見的2型糖尿病，後者通常發生在中老年人群中，且其發病機制與1型糖尿病並不相同。
對1型糖尿病患者而言，控制血糖是一項既複雜又成本高昂的任務。若血糖過高，可能會對心臟、腎臟、眼睛和神經造成損害；而血糖過低則可能引起顫抖、昏迷，甚至癲癇發作，嚴重情況下可危及生命。
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參與這項研究的患者屬於1型糖尿病中最危險的一類人群，他們患有“低血糖無意識症”(Hypoglycemic Unawareness)，大約每三位1型糖尿病患者中就有一人會出現這種情況。
對這類患者而言，血糖突然下降時不會像普通人那樣出現顫抖、出汗等警告訊號，因此無法及時察覺，常常會突然暈倒、癲癇，甚至有生命危險。
“這種生活狀態會讓人到非常恐懼甚至窒息，”參與研究的首席作者、多倫多大學健康網路醫院胰腺與胰島移植專案主任特雷弗·賴希曼(Trevor Reithman)醫生表示。
賴希曼補充稱：“患者每天都必須時刻關注自己的血糖變化，並且需要注意飲食和運動時間。”
賴希曼醫生表示，參與實驗的患者在接受新的胰島細胞注射後，數月內就開始減少胰島素的用量，大多數人在大約6個月時完全不再需要注射胰島素。他還強調，患者的低血糖症狀在治療後90天內徹底消失。
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Vertex預計，如果後續研究繼續顯示良好效果，公司將於明年向FDA提交正式申請。
華盛頓大學糖尿病專家艾爾·B·赫希醫生（Irl B. Hirsch）雖然沒有參與此次研究，但他表示：“從短期來看，這項療法對參與試驗的重症患者來說非常有希望。”
不過，他也提醒說，為了防止新注入的胰島細胞被免疫系統排斥，患者需要長期服用免疫抑制藥物。而免疫抑制治療可能增加感染的風險，長期使用還可能提高患癌症的機率。
赫希醫生指出：“目前爭論的焦點在於，這種免疫抑制方法可能沒有器官移植時用的那麼強烈，但其安全性仍需經過多年觀察才能確定。”
Vertex公司發言人也坦承，患者很可能需要終生服用免疫抑制藥物。
這項突破性的研究成果，源自哈佛大學研究員道格·梅爾頓(Doug Melton)醫生20多年來的堅持和努力。
25年前，他年僅6個月的兒子被診斷出患有1型糖尿病，幾年後女兒也被確診。為了給孩子們找到治癒的方法，梅爾頓醫生毅然投身科研。他表示：“我始終堅信，科學能夠解決最棘手的問題。”
梅爾頓醫生領導著一個約15人的團隊，經過20年的艱苦探索和無數次失敗，終於研發出了一種能夠將幹細胞轉化為胰島細胞的化學配方。他估計，這項研究累計投入了約5000萬美元，資金來源包括哈佛大學及其他合作機構。
梅爾頓醫生在取得重大突破後，加入了Vertex公司，致力於將實驗室的成果推進到臨床應用階段。
首位接受該療法的患者名為布萊恩·謝爾頓(Brian Shelton)，他於2021年接受了幹細胞輸注治療。謝爾頓曾多次因低血糖發作而昏厥，甚至發生過一次騎摩托車撞牆的事故，另一次是在送郵件時突然倒在草坪上。
經過治療後，他成功擺脫了對胰島素的依賴。然而，不幸的是，他不久後因治療前就存在的痴呆症狀以及其他健康問題去世。
由於入組標準嚴格，研究招募進展緩慢。賴希曼醫生透露，部分符合條件的患者在得知需長期服用免疫抑制藥物後，選擇了放棄參與試驗。
儘管如此，仍有部分患者選擇接受這項治療。來自加拿大安大略省倫敦市的36歲護士阿曼達·史密斯(Amanda Smith)便是其中之一。她坦言非常樂意參加試驗，並在接受治療6個月後，完全擺脫了胰島素注射。
未來，隨著研究深入和技術進步，
有望迎來治癒糖尿病的新紀元
End
Ref參考文獻：
https://www.nytimes.com/2025/06/20/health/diabetes-cure-insulin-stem-cell.html
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