作者丨朱一白 鳳凰網《CC情報局》特約撰稿員
編輯丨白金娜 王詩韻
年費用高達260萬的拉羅替尼、月費用高達26萬的瑞普替尼等“天價藥”，透過談判進入醫保
11月28日，2024年國家醫保藥品目錄調整結果釋出，其中年費用多達260萬的全球首個不限癌種靶向藥維泰凱®（硫酸拉羅替尼膠囊和硫酸拉羅替尼口服溶液）、另一款月費用達26萬的泛癌種藥物瑞普替尼（repotrectinib）等所謂“天價”藥物，透過談判，成功進入新版醫保目錄。
▎中國上市的維泰凱（拉羅替尼）包括口服膠囊和口服溶液2個版本。
自2021年，價值超過70萬一針的罕見病天價藥諾西那生納、百萬一針的法佈雷用藥首次進入國家醫保目錄後，三年來，已有十多種“天價藥物”進入國家醫保目錄。
而除上述藥物外，其他備受關注的舒沃替尼、德曲妥珠單抗（DS-8201）、依沃西單抗等高價藥物，均同時進入了新的醫保目錄。
據國家醫保局公佈的相關資料，2024年最新的醫保目錄中，共新增91種藥品，平均降價63%。其中腫瘤用藥部分新增26個（含4個罕見病），包含了5款血液腫瘤藥物，3款宮頸癌藥物，12款肺癌藥，1款星形細胞瘤/膠質母細胞瘤藥物，2款乳腺癌藥物，1款骨鉅細胞瘤藥物，1款黑色素瘤藥物，1款結直腸癌藥物、2款實體瘤藥物（其中包含一藥多適應症）等。
新版國家醫保藥品目錄，將自2025年1月1日起正式實施。
據“拜耳中國”公眾號釋出的相關資訊，2022年，維泰凱®膠囊和口服溶液兩個劑型先後在國內獲批上市。作為首個口服TRK抑制劑，維泰凱®是全球目前唯一含新生兒適應症、高選擇性、雙劑型的NTRK融合不限瘤種的精準靶向藥。
作為全球首個不分腫瘤來源用於初始治療的靶向藥，拉羅替尼曾創下橫掃25類癌種，4年生存率達64%的紀錄。2022年ASCO大會上展示了對拉羅替尼相關的六項獨立擴充套件分析的臨床結果的資料，入組患者罹患25類不同的腫瘤型別，常見的癌種包括軟組織肉瘤（46%；嬰兒纖維肉瘤：19%，其他肉瘤：27%），甲狀腺癌（12%），肺癌（9%）、唾液腺癌（10%）和結直腸癌（6%）等。所有患者經評估後，客觀緩解率為69%，26%的患者達到完全緩解（包含5%病理學完全緩解）。18例基線伴腦轉移患者中，客觀緩解率為83%。157例成人患者的客觀緩解率為64%，中位緩解持續時間為41.7個月，中位隨訪時間為28.5個月。
效果可謂炸裂。
然而這款藥物在美國的定價高達32800美元/月，一年的藥費超過260萬人民幣。2022年在國內批准上市後，定價也高達63000/盒，100mg*56粒。幾乎很難讓病人觸及。
此次成功准入2024版國家醫保目錄，也成為了醫保唯一全年齡覆蓋的TRK抑制劑，意味著中國將有更多NTRK融合成人和兒童實體瘤患者能夠從維泰凱®這一創新產品中獲益。
據媒體報道，這次進入醫保的硫酸拉羅替尼膠囊的醫保中標價格為31500元，硫酸拉羅替尼溶液的醫保中標價格為5625元、11250元。醫保報銷後的價格會便宜一些，具體價格需要按照各地區的報銷比例進行計算。
▎美國版瑞普替尼。
施貴寶的瑞普替尼是繼拉羅替尼、恩曲替尼之後的第三種泛實體瘤療法。瑞普替尼為ROS1陽性非小細胞肺癌患者提供了一種新的治療手段，特別是對於那些對現有治療產生耐藥性的患者。
2024年5月11日，瑞普替尼（商品名：奧凱樂/Augtyro）獲得中國藥品監督管理局批准上市，用於治療ROS1陽性的區域性晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。
據其釋出的相關臨床資料顯示，瑞普替尼相比上述同類型藥物治療資料很好，但定價也毫不手軟。據美國媒體報道，瑞普替尼30天的月費用為 29,000 美元。瑞普替尼國內的月費用有媒體報道高達26萬，使得大部分患者可望不可即。
目前暫無公開報道瑞普替尼進入醫保後的真實價格，但應與拉羅替尼等同型別的藥物的醫保中標報價相近。
降價換市場：今年新增的26種腫瘤用藥，大多為創新藥與罕見病藥物
除了上述天價藥降價進入醫保外，今年新增的26種腫瘤用藥裡的大部分藥物，也均在今年六月份左右，開始大幅度降價，成功進入醫保初審名單。
據瞭解，近年很火的ADC類藥物進了兩款，分別是羅氏的維泊妥珠（優羅華）和阿斯利康的德曲妥珠（優赫得）。德曲妥珠單抗（DS-8201或T-DXd）為英國阿斯利康生產，用於治療乳腺癌。
阿斯利康自2023年6月20日起，將單支費用從8860元降至6912元，每週期費用也相應減少至20736元。儘管如此，對於許多患者而言，這一費用仍然是一個不小的負擔。
維泊妥珠（優羅華）是由羅氏研發的全球首個靶向CD79b的抗體藥物偶聯物（ADC）。2023年1月，維泊妥珠單抗在國內獲批，其聯合方案分別拿下治療成人患者初治以及不適合造血幹細胞移植的復發/難治性瀰漫大B細胞淋巴瘤兩項適應症。不過，這款注射用維泊妥珠單抗藥品價格並不低，定價10400元/30mg/瓶。今年醫保調整前夕，羅氏主動調降價至9580元/30mg/瓶，價格下降7%，雖調價幅度不大，但為進入這次醫保，表明了一個姿態。
今年還有兩款“雙抗藥”：雙抗卡度尼利單抗（適應症為宮頸癌）和依沃西單抗（適應症為非小細胞肺癌）也成功納入目錄。而今年剛上市的依沃西單抗，曾在與默沙東的K藥在“頭對頭”III期臨床試驗中號稱全面碾壓對方，而引起熱議。
能夠成功進入醫保的，除了治療效果外，最重要的仍然是價格。
用於治療宮頸癌的首個國產雙抗卡度尼利單抗，2022年6月獲批上市後一直靠自費市場，在進入國家醫保談判之前，即將單支價格從原來的13220元降為6166元，降幅為53.4%。年治療費用約44萬元，正好擠入今年醫保談判的門檻。
當然，這些最終進入醫保的腫瘤藥物的價格，仍然要低很多。
國內還有多少“天價藥”進入不了醫保？4款高達百萬的CAR-T，為何4次叩門被拒？
據瞭解，曾四次進入談判初審名單的定價從99萬至120萬元的4款CAR-T阿基侖賽（復星凱特）、瑞基奧侖賽（藥明巨諾）、澤沃基奧侖賽（科濟藥業）、納基奧侖賽（合源生物），依然因價格昂貴，而未能出現在新的國家醫保最終目錄上。這也意味著，國內的罕見病人以及部分癌症患者，如果需要得到這種藥物的救治，仍需自費。
價格已成了這些天價藥物進入醫保目錄的重要問題。
而另一款於2018年就獲准在中國上市的治療罕見的A型血友病的艾美賽珠單抗注射液天價藥，也在數年進入醫保初審後，因不願降價而一直沒有能夠進入醫保新目錄。2022年“中國血友之家”甚至釋出一封以《比“無藥可醫”更令人絕望的是“有藥難及”》為名的公開信，直指羅氏製藥創新藥艾美賽珠單抗注射液（商品名“舒友立樂”）上市三年多來，銷售價格居高不下，我國約4.9萬名患者只能“望價興嘆”。
艾美賽珠單抗作為終生使用藥物，藥用量與患者體重直接掛鉤，標準用量為1.5毫克/周/公斤，按照銷售價格8100元/30毫克的定價計算，患者年治療費用約為2萬元/公斤，體重60公斤的患者年治療費用將達到120萬元。高昂的藥價令抗體患者從原來的“無藥可醫”，無奈的轉變為“有藥難及”。
但並不是所有的天價罕見病藥，均像羅氏製藥這樣“奇貨可居”。
國內成功進入醫保，併成為典範的是罕見病用藥諾西那生鈉注射液。
2021年8月，曾因“國內70萬元一針，國外280元一針”而引發爭議的渤健公司的罕見病脊髓性肌萎縮症(SMA)治療藥物諾西那生鈉注射液，在國內上市價格為69.97萬元/支。患者在第一年內需要注射6支，之後每4個月注射1支，需終生使用。2021年12月，最終以33000元/支的價格成功透過醫保談判，進入新版醫保目錄，降價幅度高達95%。在醫保報銷後，患者家庭實際自費2至3萬元。
據媒體報道，2023年及之前在國內獲批已商業化的罕見病藥中，共有27種罕見病的25種治療藥物未納入醫保。今年的新版國家醫保罕見病用藥新增了13款。仍有數十種罕見病藥物，未能納入。
願罕見病藥不再因天價而無法治癒生命！