全球第一AI科學家天團，首戰封神！2.5個月找到治盲新藥，醫學圈震撼

最近，世界首個AI科學家天團首個成果重磅釋出——治療失明的新藥被發現了，而且僅僅用時2.5個月！

世界首個AI科學家天團，剛剛重磅爆出了第一個成果！其中一位AI科學家，在實驗室中取得了首個重大突破——針對失明（dAMD）的全新藥物。可以說，這是一項真正的科學發現！

AI自己做實驗、自己發現醫新藥的時代，真的來臨了。注意，在這個過程中，所有資料、假設、原始實驗和後續實驗，都是由AI科學家智慧體生成的。只有實驗室工作和論文撰寫沒有被自動化。而且，全過程僅僅由一個研究人員小團隊，在短短2.5個月內就完成了。這代表了AI驅動科學發現的全新正規化！沒想到這次，才短短二十多天，AI們就已經產生了真正的成果。

論文地址：https://arxiv.org/abs/2505.13400

諾獎得主押注的方向，被人搶先了？

不僅如此，谷歌DeepMind CEO、諾獎得主Demis Hassabis也在進軍AI藥物研發方向。他作為創始人，已經擁有了一家藥物研發初創公司Isomorphic Labs，成立僅四年。而Hassabis表示，到今年年底，公司就會有一款由AI設計的藥物進入臨床試驗了！

在採訪中，Hassabis透露，公司正在關注腫瘤、心血管疾病、神經退行性疾病等主要疾病領域。「通常,發現一種新藥平均需要五到十年。而我們也許能這個過程提速十倍，這將在人類健康領域帶來一場真正的革命。」這個方向實在是前景巨大，讓Isomorphic Labs一家吸引了多家大型製藥公司，希望藉助AI降低高昂的藥物開發成本、提高研發效率。而現在，Future House，或許已經在這個方向上搶了先。

AI科學家的首個發現

AI科學家的首個重大突破，是一種治療乾性老年性黃斑變性（AMD）的新療法。因為乾性AMD是致盲的主要原因之一，這種療法前景十分廣闊。AI科學家智慧體，這次直接包辦了寫論文所需的全過程，人類根本無需插手——它生成了假設、設計了實驗、分析了資料、進行了迭代，甚至為論文製作了圖表。可以說，除了沒進實驗室親手做實驗，AI基本把能幹的都幹了！

不過要注意，提出這一發現的Future House團隊、真正的生物學家們特別強調說，這並不意味著他們已經用AI治癒了乾性AMD。如果要驗證這一假設，接下來還需要做人體試驗，這會需要更長的發現。而且，還不能說AI科學家這次做出了「第37步」級別的發現。不過按照目前的速度，相信達到這個水平，也會很快了。

Robin出場：首個自動化科學發現的AI

在這個過程中，團隊還推出了首個全自動化的多智慧體系統——Robin。可以說，這個AI完全自動化了科學發現的計算機內(in-silico)元件。就是靠它，這次重大科研成果才能被發現。這應該是人類首次做到，讓AI將假設生成、實驗和資料分析以閉環的形式連線起來，這也標誌著，智慧體推動的科學發生速度，從此會大幅加快！

類似於谷歌的Co-Scientist，這段程式碼非常簡潔。團隊使用了多個AI智慧體來篩選想法。在下週，程式碼就將開源，所有軌跡資料也會同時公開。此前，FutureHouse釋出了一個AI智慧體天團，專門用來實現科研各個環節的自動化。其中，Crow、Falcon和Owl用於文獻檢索和合成；Phoenix用於化學合成設計；Finch用於複雜資料分析。而這一次，團隊又完成了一項重大突破：所有這些智慧體，合體到一個統一系統Robin中！

這樣，科學過程中的關鍵智力步驟，就全部自動化。現在，Robin已經做出了首個發現——它識別出，Ripasudil可以作為治療乾性老年性黃斑變性（dAMD）的新型候選藥物。乾性老年性黃斑變性，是全球範圍內導致不可逆性失明的主要原因之一。此前，作為一種Rho激酶（ROCK）抑制劑，它已被臨床用於治療青光眼。

Robin，如何做出首次發現

所以，Robin具體是如何完成這一重大發現的呢？這個過程中，它經過了假設生成、實驗設計和資料分析的迭代迴圈。

初始假設

在這一階段，Robin藉助Crow進行了廣泛的文獻綜述，隨後並提出一個關鍵假設——增強視網膜色素上皮（RPE）細胞的吞噬功能，可能對治療乾性老年性黃斑變性（dAMD）具有治療價值。隨後，Robin使用Falcon工具評估了一組可能實現該目標的候選分子，並在實驗室中對其中的十種進行了測試。接著，Robin利用Finch工具分析了這些實驗資料，由此有了這一發現：ROCK抑制劑Y-27632，能在細胞培養中增強RPE的吞噬功能。

作用機制研究

Robin隨後提出，應該進行RNA測序實驗，以確定Y-27632是否引起了可以解釋 RPE吞噬能力增強的基因表達變化。據此，人類科學家動手展開了實驗，由Finch進行資料分析，結果發現：Y-27632果然上調了ABCA1的表達！ABCA1，就是RPE細胞中一個關鍵的脂質外排泵。

發現dAMD新療法

基於第一輪藥物候選測試的資料，Robin提出了第二組候選藥物。研究者按照相同的實驗方法進行了測試，最終發現新的最佳候選物——Ripasudil，這是一種已被用於眼科治療的藥物。注意，整個研究的知識框架，完全是由AI主導的，而人類研究員起的作用，僅僅是執行物理實驗而已。

要注意，Robin雖然首先被團隊應用於治療領域，但這個智慧體是通用的，可以被用於從材料科學到氣候技術等跨多個領域的發現。科學研究的新正規化，從此誕生了。

人類從未想過的方法，被AI發現了

從Future House放出的影片中，我們可以瞭解到更多詳細資訊。團隊的三位成員，都是實打實的生物學家。

比如左邊的Michaela，在過去十年中，一直在探索人類細胞基因調控分子機制的基本原理。中間的Ali，是一名臨床科學家，正在公司建立藥物研發管線。此前，他取得了生物技術的博士學位，還創辦過一家致力於研究新型生物材料藥物的公司。右邊的Benjamin，剛剛加入Future House，正在牛津大學攻讀統計機器學習博士學位，此前曾從事計算合成生物學工作。

團隊介紹說，為了生成針對乾性AMD的新型治療候選藥物，他們建立了一個管線，把三個智慧體Crow、Falcon（文獻綜述智慧體）和Finch（原型資料分析智慧體）連線了起來。這個多智慧體系統，是同類系統中第一個將假設生成與資料分析結合起來的系統，從而建立了一個端到端的治療發現系統。

以下，就是這個系統的具體工作原理。首先，透過對150篇文獻進行廣泛綜述，它提出了一種治療乾性黃斑變性（dAMD）的實驗策略。

在綜合了400多篇科學論文和臨床實驗報告後，該系統生成了增強RPE吞噬作用的治療候選藥物的假設。

然後，團隊嘗試了本次實驗中智慧體建議的10種初始藥物。另外AI還建議，在實驗室的細胞培養測定中，使用ARP 19細胞和流式細胞術模擬這種行為。

總之，這些智慧體幾乎完成了藥物發現工作流中的每個步驟，人類只需要從系統給出的分析中進行選擇、執行實驗就可以了。由此，他們發現：Y-27632在增強RPE吞噬能力上表現最佳。

當他們第二次執行Robin，並向其提供實驗結果時，它提出了另一種藥物Ripasudil。此前，人們只知道Ripasudil會抑制吞噬作用，但沒有人想到，它還可以作為乾性黃斑變性的一種治療方法！

這就是AI科研的奇妙之處了——答案在幾年前就在那裡，但從未有人想過用這種方式，將所有事實整合到一起。甚至，這個AI還建議人類去進行RNA研究，來搞清為何Y27632能增強吞噬作用。聽話地做完這個實驗後，人們把資料提供給Finch，發現這種藥物不僅能導致肌動蛋白細胞骨架基因的差異表達，還改變了自噬基因的表達。這就揭示了Ripasudil發揮作用的潛在新機制。

只要繼續這個實驗迴圈，智慧體就會不斷進行資料分析，生成進一步的假設，從而很可能讓我們得到關於如何治療疾病的新機制的假設。